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为探究南非成人 1 型糖尿病（T1DM）治疗中长效胰岛素类似物的成本效益，研究发现 NPH 胰岛素最具成本效益。
在全球范围内，糖尿病的阴霾正日益笼罩着人们的健康。其中，1 型糖尿病（Type 1 Diabetes Mellitus，T1DM）作为糖尿病的一种重要亚型，更是严重威胁着患者的生命。它是由于胰岛素缺乏，导致血糖水平居高不下，如果得不到及时治疗，将会引发严重后果。在南非，糖尿病同样是个棘手的问题，据统计，成人中因糖尿病导致的过早死亡人数在不断上升。
在 T1DM 的治疗中，胰岛素起着关键作用。正常生理状态下，人体血液中存在基础水平的胰岛素，并在进食时出现胰岛素高峰。而 T1DM 患者则需要通过外源性胰岛素来模拟这种生理状态，以避免急性和慢性并发症的发生。然而，外源性胰岛素也可能带来严重的不良反应，比如低血糖（hypoglycaemia），严重时甚至会危及生命。
在南非的公共医疗体系中，一直以来，中性鱼精蛋白锌胰岛素（Neutral Protamine Hagedorn，NPH）作为一种中效胰岛素，被用于模拟餐间基础胰岛素水平，常与速效胰岛素联合使用，以达到接近生理水平的胰岛素浓度。与此同时，（超）长效胰岛素类似物虽然已在南非注册，但并未被列入基本药物清单，也未得到公共医疗系统的推荐使用。
那么，这些新型长效胰岛素类似物在南非的使用情况究竟如何呢？它们与 NPH 胰岛素相比，成本效益又怎样呢？为了解决这些问题，来自开普敦大学公共卫生学院健康经济研究组（Health Economics Unit, School of Public Health, University of Cape Town）的 Mark T. Verryn 和 Susan Cleary 开展了一项研究。他们的研究成果发表在《Cost Effectiveness and Resource Allocation》杂志上。
研究人员采用了成本效用分析（Cost-Utility Analysis，CUA）的方法，运用 Markov 模型，将长效胰岛素德谷胰岛素（Degludec）、甘精胰岛素 U100（Glargine U100）、甘精胰岛素 U300（Glargine U300）和地特胰岛素（Detemir）与 NPH 胰岛素进行对比。在模型中，设定了两个 Markov 状态，分别为无并发症和严重夜间低血糖事件。研究以每位患者每年获得的质量调整生命年（Quality-Adjusted Life Years，QALYs）作为健康结局指标，时间跨度为一年。
研究人员通过全面的文献检索，筛选出相关的临床证据，确定了不同胰岛素的严重夜间低血糖发生率、胰岛素使用量、相关成本、住院情况以及健康相关生活质量等数据。例如，从英国国家卫生与临床优化研究所（National Institute for Health and Care Excellence，NICE）的经济模型中获取不同胰岛素类型和方案的严重低血糖发生率数据。胰岛素的单位成本则来源于南非 2020 年 10 月的主健康产品清单（Master Health Product List，MHPL）和 2020 年 12 月的药品价格登记处（Medicines Price Registry，MPR）。
研究结果显示，NPH 胰岛素是成本最低且效果最差的。地特胰岛素和甘精胰岛素 U100 分别处于扩展劣势和绝对劣势。甘精胰岛素 U300 与 NPH 胰岛素相比，每获得一个 QALY 的增量成本效益比（Incremental Cost-Effectiveness Ratio，ICER）为 40,104.91 美元；德谷胰岛素与甘精胰岛素 U300 相比，ICER 为 64,831.20 美元。这些 ICER 值均远高于南非指示性的成本效益阈值（约 3012 美元可避免一个伤残调整生命年（Disability-Adjusted Life Year，DALY））。
在敏感性分析中，概率敏感性分析的散点图表明，长效胰岛素与 NPH 胰岛素相比，虽然成本增加，但在许多模型运行中显示出负面的增量效果，即长效胰岛素是否比 NPH 胰岛素更有效存在不确定性。确定性敏感性分析中，当私营部门药品价格降低 40% 后，甘精胰岛素 U300 仍是 NPH 胰岛素最具成本效益的替代方案，德谷胰岛素次之。
从成本分解来看，NPH 胰岛素每日的药物成本约为 18 美元 / 患者 / 年，而德谷胰岛素约为 232 美元 / 患者 / 年。NPH 胰岛素的医疗系统成本（如治疗不良事件的住院费用）约为 14 美元 / 患者 / 年，高于德谷胰岛素的约 6 美元 / 患者 / 年，这是因为模型中假设德谷胰岛素发生严重低血糖的风险相对较低。
综合来看，这项研究表明，在南非公共卫生部门管理成人 T1DM 时，与新型长效胰岛素类似物相比，NPH 胰岛素仍是最具成本效益的基础胰岛素选择。不过，研究也存在一些局限性。例如，部分输入变量来自与南非情况不一定相似的小型研究，可能高估了严重夜间低血糖事件后的住院率。此外，由于缺乏南非公认的成本效益阈值，研究只能参考指示性阈值进行 ICER 的解释。而且，非洲和南非糖尿病患者胰岛素使用情况差异较大，患者实际的胰岛素使用方案、剂量和频率也与推荐存在差异，这些都可能影响模型对糖尿病护理的准确反映。
尽管如此，该研究为南非成人 T1DM 的胰岛素治疗提供了重要参考，有助于公共卫生部门在资源有限的情况下做出更合理的决策。未来，还需要更多基于当地情况的研究，来进一步明确不同胰岛素治疗方案的长期效果，为临床实践提供更充分的依据。
