血友病 A 基因疗法新突破：F8慢病毒造血干细胞移植（HSCT）助力因子 VIII 恢复

血友病 A 治疗难题待解，研究人员开展 F8慢病毒 HSCT 基因疗法研究，实现因子 VIII 恢复及临床改善。

　　近期有关利用自体造血干细胞移植（HSCT）进行基因治疗的报道，已涉及非造血系统来源的蛋白质缺乏问题。在一项最新研究中，Srivastava 等人报告称，接受 F₈慢病毒造血干细胞移植（HSCT）基因治疗的血友病 A 患者实现了持久的凝血因子 VIII 恢复和临床改善。这一进展有望推动造血干细胞移植（HSCT）更广泛的应用。