解析去分化脂肪肉瘤临床进程与预后因素：回顾性研究揭示关键诊疗方向

《BMC Cancer》：Clinical course and prognostic factors of patients with dedifferentiated liposarcoma: a retrospective analysis

为探究去分化脂肪肉瘤（DDLPS）临床进程及预后因素，研究人员回顾性分析患者数据，发现其预后差，实验性治疗或有优势。

　　在肿瘤的复杂世界里，脂肪肉瘤作为一类源于脂肪组织的恶性肿瘤，一直备受关注。其中，去分化脂肪肉瘤（DDLPS）又是脂肪肉瘤中较为常见的亚型。然而，人们对它的了解却十分有限。传统的研究常常把不同类型的脂肪肉瘤混在一起研究，忽略了 DDLPS 独特的临床特征、遗传背景和疾病发展过程。目前，关于 DDLPS 典型临床进程的前瞻性数据几乎没有，对其全身治疗反应性的数据也少之又少。而且，以往的研究大多将 DDLPS 与其他间充质恶性肿瘤混为一谈，这使得针对 DDLPS 的精准治疗和研究困难重重。在治疗方面，经典化疗对 DDLPS 效果不佳，患者预后较差，尤其是那些无法手术或已经转移的患者。为了打破这种困境，比利时鲁汶大学医院（University Hospital Leuven）的研究人员 Jelena Casier、Iris Timmermans 等开展了一项回顾性分析研究，相关成果发表在《BMC Cancer》上。

研究人员通过搜索机构研究数据库（LECTOR，参考编号 S51495），确定了 1991 年至 2022 年在鲁汶大学医院诊断为 DDLPS 的患者。在获得伦理批准（参考编号 MP024913）后，收集并分析了患者的年龄、性别、肿瘤部位、治疗方式等相关数据。

研究人员运用了回顾性分析的方法，从大量患者的病历资料中提取关键信息。在分析生存数据时，采用了 Kaplan Meier 方法来估计中位总生存期（mOS）和无进展生存期（mPFS），并通过 Cox 回归模型评估基线特征对预后的影响。

患者和肿瘤特征

研究共纳入 259 例患者，中位年龄 61.6 岁，男性略占多数（57.5%）。原发性肿瘤最常见的部位是腹膜后（47.5%），其次是头颈部和躯干（33.6%）、四肢（18.1%）。诊断时，10.8% 的患者存在局部不可切除的疾病，10.0% 的患者有同步转移。在疾病过程中，44.0% 的患者出现局部复发，30.9% 的患者发生异时转移，18.5% 的患者同时出现局部复发和转移。转移最常见的部位是肺（57.4%），其次是肝、淋巴结等。

局部疾病的治疗和预后

大部分患者（83.8%）在疾病过程中接受了手术治疗，其中 87.6% 的局部疾病患者在初诊时进行了原发性手术。不同部位肿瘤的手术率有所差异，四肢肿瘤患者手术率较高（89.4%），头颈部和躯干肿瘤患者较低（78.2%），腹膜后肿瘤患者为 83.7% 。手术方式包括隔室切除术、广泛切除术等。41.3% 的患者接受了放疗，主要是辅助放疗或新辅助放疗。局部治疗后的复发率为 70.9%，腹膜后肿瘤的局部复发率最高，四肢肿瘤最低。

不可切除和 / 或转移性疾病的治疗和预后

98 例不可切除或转移性疾病患者接受了姑息性全身治疗，一线治疗最常用的方案是阿霉素（52.0%）、阿霉素联合异环磷酰胺（12.2%）和实验性治疗（18.4%）。阿霉素单药治疗的客观缓解率为 11.8%，mPFS 为 2.1 个月；阿霉素 - 异环磷酰胺联合治疗的客观缓解率为 16.7%，mPFS 为 2.4 个月；实验性治疗的客观缓解率为 22.2%，mPFS 为 5.8 个月。部分患者还接受了二线和三线及以上的治疗，不同治疗方案的缓解率和 mPFS 各有差异。

预后因素

在整个队列中，mOS 为 70.5 个月，5 年生存率为 55.8%。年龄＜65 岁、进行原发性手术、无同步转移、无局部复发和接受实验性治疗是有利的预后因素。腹膜后肿瘤的 mOS 似乎较好，但与四肢肿瘤相比差异无统计学意义。R2 切除是不良预后因素，而 R0、R0/R1 和 R1 切除之间差异无统计学意义。围手术期放疗和全身治疗对 OS 无明显影响。不可切除疾病患者的 mOS 仅为 10.9 个月，转移性疾病患者为 9.4 个月，异时转移患者的 mOS 明显优于同步转移患者。

研究结果表明，DDLPS 是一种侵袭性强、预后差的软组织肉瘤，尤其是对于不可手术或转移性患者。经典化疗效果不佳，实验性治疗可能是部分患者的更好选择。该研究为未来的前瞻性研究和临床试验设计提供了重要参考，有助于进一步探索 DDLPS 的治疗策略，改善患者的预后。但研究存在局限性，如回顾性研究可能存在报告和选择偏倚，未来需要前瞻性数据来进一步评估放疗和全身治疗的价值，确定最佳的一线全身治疗方案。