依库珠单抗：重症肌无力危象的潜在 “救星”

《Neurocritical Care》：Eculizumab as a Rescue Therapy in Prolonged Myasthenic Crisis in the Intensive Care Unit: A Case Series

为探究依库珠单抗（ECU）对重症肌无力危象的疗效，研究发现其或可改善病情，为治疗提供新思路。

　　在医学的神秘领域中，重症肌无力（Myasthenia Gravis，MG）是一种罕见的自身免疫性疾病，如同隐藏在身体深处的 “破坏者”，专门攻击神经肌肉接头。在抗乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR⁺）的全身型重症肌无力（generalized MG，gMG）患者体内，这场 “战争” 尤为激烈。抗体就像 “敌军”，瞄准突触后膜蛋白，激活补体系统，一步步破坏运动终板，让神经肌肉传递的 “信号通路” 陷入混乱，肌肉无法正常接收大脑的指令，从而导致患者出现严重的肌肉无力、延髓症状，甚至可能引发呼吸衰竭，危及生命。

目前，对于重症肌无力危象，静脉注射免疫球蛋白（intravenous immunoglobulin，IVIG）和血浆置换（plasma exchange，PLEX）是常用的治疗手段，但这些传统疗法并非总是 “药到病除”。面对部分对传统治疗无明显反应的患者，医生们急需寻找新的 “武器”。

在此背景下，来自伊斯坦布尔大学医学院神经内科的研究人员开展了一项重要研究，旨在探究依库珠单抗（Eculizumab，ECU）在重症肌无力危象治疗中的作用。该研究成果发表在《Neurocritical Care》杂志上。

研究人员采用回顾性研究方法，选取了 3 例因重症肌无力危象（美国重症肌无力基金会临床分级为 V 级）而插管，且在重症监护病房（intensive care unit，ICU）接受至少 1 个月传统抢救治疗后仍无反应的 AChR⁺ gMG 女性患者。在患者签署知情同意书后，从病历中收集数据。

患者接受依库珠单抗治疗的方案为：第 1 天及第 1、2、3 周给予诱导剂量 900mg，第 4 周及之后每 2 周给予维持剂量 1200mg。在开始治疗前，患者接种了 A、C、W、Y 群脑膜炎奈瑟菌（Nimenrix）和 B 群脑膜炎奈瑟菌（Bexsero，间隔 1 个月接种 2 次）疫苗，并在接种后 2 周内接受预防性抗生素治疗。

研究结果令人振奋：所有患者在开始依库珠单抗治疗后 2 周内成功拔管并转出 ICU，且未报告明显不良反应。治疗前，患者的重症肌无力日常生活活动（Myasthenia Gravis Activities of Daily Living，MG-ADL）评分平均为 17 分，治疗 1 个月后降至 2.3 分，12 个月后进一步降至 2 分。这表明依库珠单抗能够快速且持续地改善患者的病情，显著提高患者的生活能力。

研究结论显示，依库珠单抗在治疗重症肌无力危象方面展现出了良好的效果，为那些对传统治疗无反应的患者带来了新的希望，有可能改变疾病的发展轨迹。不过，目前仍有一些问题有待进一步研究，比如补体抑制剂的最佳使用时机，以及与疫苗接种和预防性抗生素使用相关的更多安全问题。

与此同时，新生儿 Fc 受体（FcRn）拮抗剂在重症肌无力危象治疗中也展现出了快速起效和安全性的特点，但目前尚无依库珠单抗和 FcRn 拮抗剂在治疗重症肌无力危象方面的直接比较。FcRn 拮抗剂在 ICU 中存在感染的患者中使用可能更具优势，而两者的成本效益会因地区医疗政策不同而有所差异，且 FcRn 拮抗剂在研究所在地区尚未获批。

这项研究意义重大，它为重症肌无力危象的治疗开辟了新的道路。依库珠单抗作为一种潜在的抢救疗法，为临床医生提供了更多的治疗选择。未来，随着对这些新型治疗方法的深入研究，有望进一步优化治疗方案，提高重症肌无力危象患者的生存率和生活质量，让更多患者摆脱疾病的困扰。

研究中，关键的技术方法主要是病例收集和分析。研究人员从符合条件的患者病历中收集数据，包括患者的基本信息、临床症状、治疗过程及治疗效果等，通过对这些数据的整理和分析，评估依库珠单抗的治疗效果。

总的来说，这项研究为重症肌无力危象的治疗带来了新曙光，但仍需更多研究来完善治疗策略，让这些新型疗法更好地造福患者。