西罗莫司（Sirolimus）12 周血清水平预测格雷夫斯眼病（GO）24 周治疗效果

为探究西罗莫司（Sirolimus）12 周血清水平能否预测 GO 24 周治疗效果，研究发现 12 周血清西罗莫司水平可预测。

　　研究背景：与甲泼尼龙相比，接受西罗莫司（雷帕霉素，Sirolimus）治疗 12 周的格雷夫斯眼病（Graves’ orbitopathy，GO）患者在 24 周时反应更佳。本研究旨在探究第 12 周的西罗莫司血清水平是否能预测第 24 周 GO 的治疗效果。
研究方法：对 30 例（男性 4 例，女性 26 例，年龄 61.3±9.62 岁）中重度活动性 GO 患者进行回顾性调查，这些患者接受西罗莫司治疗（第一天 2mg，之后每日 0.5mg，持续 12 周） 。主要研究结果：通过综合评估，对比第 24 周 GO 治疗有反应者和无反应者在第 12 周的西罗莫司血清水平。次要研究结果：确定第 12 周西罗莫司浓度的临界值，用于预测治疗反应。
研究结果：在第 24 周，总体上 GO 治疗有反应者为 18 例（60%），无反应者为 12 例（40%）。第 24 周有反应者在第 12 周的血清西罗莫司水平更高 [4.6 (2.2) ng/mL 对比无反应者的 2.8 (1.6) ng/mL；平均差异为 1.7；95% 置信区间为 0.1 至 3.1；P = 0.034]。确定第 12 周血清西罗莫司的临界值为 3.5ng/mL；第 24 周 GO 有反应者中血清西罗莫司水平≥3.5ng/mL 的比例高于无反应者 [13/18 (72.2%) 对比 3/12 (25%)；优势比 (OR)：7.8；95% 置信区间为 1.4 至 41.2；P = 0.015]，阳性预测值为 81.2%（95% 置信区间为 60.9 至 92.3），敏感性为 72.2%（95% 置信区间为 46.5 至 90.3），特异性为 75%（95% 置信区间为 42.8 至 94.5）。
研究结论：第 12 周的西罗莫司血清水平可预测第 24 周 GO 的治疗反应，这表明西罗莫司与 GO 治疗结果之间可能存在剂量依赖关系。