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研究人员评估戈沙妥珠单抗治疗 HR+HER2-转移性乳腺癌成本效益，发现其或不具性价比。
在全球范围内，乳腺癌已成为女性健康的一大 “劲敌”。2022 年，它是全球第二大常见癌症，也是癌症致死的第五大原因，在中国女性中，新确诊的癌症病例里约 16% 是乳腺癌。其中，激素受体阳性、人表皮生长因子受体 2 阴性（HR
+HER2
-）的乳腺癌最为常见，占比高达 70%。当前，针对 HR
+HER2
-转移性乳腺癌，一线标准治疗方案是内分泌治疗联合细胞周期蛋白依赖性激酶 4/6（CDK4/6）抑制剂，一旦出现内分泌耐药，则会采用单药化疗。然而，化疗效果有限且毒性大，迫切需要新的治疗方案。
戈沙妥珠单抗（Sacituzumab govitecan）作为一种靶向 Trop-2 的抗体偶联药物，已在多个国家获批用于治疗 HR+HER2-转移性乳腺癌。基于 TROPiCS-02 试验，其疗效显著，但高昂的价格可能带来经济负担。此前，美国研究从第三方支付者角度评估，发现其成本效益不佳。而在中国，其潜在经济负担尚不明确。为填补这一空白，山东大学公共卫生学院等机构的研究人员开展了相关研究，该研究成果发表在《Cost Effectiveness and Resource Allocation》上。
研究人员运用了多种关键技术方法。首先构建了分区生存模型，以中国医疗系统为视角，模拟患者在无进展生存期（PFS）、疾病进展（PD）和死亡这三种健康状态下的变化情况。模型周期设定为 21 天，时间跨度为 10 年。临床数据来源于 EVER-132-002 试验，通过 Kaplan-Meier 曲线估算不同时间点各健康状态的患者比例。成本数据涵盖药物、检查、严重不良事件管理等直接医疗支出，从相关数据库和文献获取。效用值方面，依据中国的多中心真实世界研究及已发表文献确定。同时，还进行了情景分析、单向敏感性分析、双向敏感性分析和概率敏感性分析，以评估模型的稳健性。
研究结果
- 基础案例结果：对比化疗，戈沙妥珠单抗治疗 HR+HER2-转移性乳腺癌会增加 91273.72 美元的成本，同时增加 0.43 个质量调整生命年（QALYs），增量成本效益比（ICER）为 211948.62 美元 / QALY。这意味着在当前支付意愿阈值（人均国内生产总值的 3 倍，即 38042.49 美元 / QALY）下，戈沙妥珠单抗相较于化疗不具有成本效益。
- 情景分析结果：当使用研究者评估的无进展生存期（PFS）数据时，戈沙妥珠单抗的 ICER 相对降低，为 205977.64 美元 / QALY。若戈沙妥珠单抗成本降低 83%（至 202.65 美元 / 单位）或患者体重小于 9.71kg，其可能比化疗更具成本效益。若成本降低 90% 至 119.20 美元 / 180mg，ICER 将降至 23540.63 美元 / QALY。
- 敏感性分析结果：单向敏感性分析表明，患者体重、戈沙妥珠单抗成本、疾病进展状态的效用值和贴现率是影响基础案例结果的关键参数。不过，即使这些参数有所变动，结论仍未改变。概率敏感性分析显示，在人均国内生产总值 3 倍的支付意愿阈值下，戈沙妥珠单抗具有成本效益的概率为 0%。
研究结论与讨论
从中国医疗系统角度来看，在当前支付意愿阈值下，戈沙妥珠单抗治疗 HR+HER2-转移性乳腺癌的成本效益不如化疗。患者体重和戈沙妥珠单抗成本是影响成本效益的重要因素，大幅降低药物价格或许能使其成为更具成本效益的治疗选择。与美国研究结果一致，虽然不同国家医疗成本和政策存在差异，但戈沙妥珠单抗在中国实现成本效益所需的价格降幅更大。此外，研究还存在一定局限性，如长期疗效依赖参数生存模型外推，可能存在不确定性；不良事件相关成本和效用值的计算可能影响总成本和健康结果评估；健康效用值基于相关队列研究估算，有待进一步基于不同治疗的效用值开展研究；后续治疗策略假设可能与实际不符。但总体而言，该研究为中国临床医生和政策制定者在资源分配和治疗决策方面提供了重要参考，有助于合理规划医疗资源，推动乳腺癌治疗的优化。
