寻找晚期肝癌免疫治疗新 “钥匙”：无进展生存期成有力替代指标

为解决晚期肝细胞癌（HCC）免疫治疗替代终点问题，研究人员开展研究，发现无进展生存期（PFS）可作替代指标。

　　总生存期（OS）被推荐作为金标准终点，但存在一些局限性。研究旨在为接受免疫检查点抑制剂（ICIs）治疗的晚期肝细胞癌（HCC）寻找更有效的替代终点。研究人员检索了三个在线数据库，收集 2015 年 1 月至 2023 年 7 月期间发表的关于 HCC 的随机对照试验（RCTs），这些试验评估了 ICIs，并报告了无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）和 OS。在试验、分组和患者层面评估潜在替代终点与 OS 之间的相关性，并在单臂或非 RCTs 中验证预测模型。研究人员还从中国三家三级医疗中心接受 ICI 单药治疗的晚期 HCC 真实世界（RW）队列中收集了个体数据。研究共纳入 10 项 RCTs（6023 名参与者），涉及 11 组比较。PFS 与 OS 存在中度显著相关性（R² = 0.50，p = 0.014），而 ORR、DCR 与 OS 的相关性较弱。当分析仅限于 ICI 单药治疗研究时，OS 与 PFS 的相关性变强（R² = 0.85，p = 0.02）。RW 队列也证实，接受 ICI 单药治疗的患者中，PFS 与 OS 密切相关。因此，推荐 PFS 作为接受 ICI 单药治疗的晚期 HCC 患者的替代标志物。