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为解决转移性阴茎鳞状细胞癌（PSCC）治疗难题，研究人员评估免疫检查点抑制剂（ICI）疗效与安全性，成果显著。
# 免疫检查点抑制剂治疗转移性阴茎鳞状细胞癌的研究解读
阴茎鳞状细胞癌（Penile Squamous Cell Carcinoma，PSCC）是一种较为罕见的恶性肿瘤。在过去，转移性 PSCC 的治疗面临诸多困境。传统的一线治疗方案主要是基于顺铂的化疗，像紫杉醇、异环磷酰胺联合顺铂（TIP），或者顺铂加氟尿嘧啶（5-FU）。然而，这些化疗方案毒性较大，对于身体状况较差、年龄较大的患者来说，往往难以耐受，使得他们在治疗选择上非常受限。而且，由于 PSCC 发病率低，相关的治疗研究多基于小型、单臂、非随机试验，缺乏足够可靠的依据。免疫疗法的出现，似乎为这些患者带来了新希望，但之前全球最大队列研究显示，在经过大量预处理的异质性人群中，免疫疗法单药治疗的客观缓解率（Objective Response Rate，ORR）仅为 13%，疗效并不理想。因此，探寻更有效的治疗方法迫在眉睫，这也是本次研究开展的重要原因。
为了攻克转移性 PSCC 的治疗难题，来自美国多家机构的研究人员，包括堪萨斯大学癌症中心（The University of Kansas Cancer Center）等，进行了一项回顾性多中心研究。他们聚焦于免疫检查点抑制剂（Immune Checkpoint Inhibitor，ICI）治疗转移性 PSCC 的疗效和安全性，相关成果发表在《Experimental Hematology & Oncology》杂志上。
在本次研究中，研究人员收集了 2017 年至 2024 年间接受 ICI 治疗的转移性 PSCC 患者的数据。他们主要采用回顾性分析的方法，对患者的病历资料进行详细梳理。研究涉及多个医疗中心的患者，这些患者构成了研究的样本队列。
研究结果
- 患者基本特征：研究共纳入 10 例患者，患者的中位年龄为 75 岁，年龄跨度从 50 岁到 92 岁。其中，50% 的患者东部肿瘤协作组体能状态评分（ECOG Performance Status，ECOG PS）为 2 或更高，意味着这些患者身体状况较差，无法耐受传统的顺铂化疗。
- 治疗效果评估
- 缓解率和疾病控制率：整体的客观缓解率（ORR）达到 30%，有 1 例患者完全缓解。疾病控制率（Disease Control Rate，DCR）为 40%，有 1 例患者病情稳定，无进展生存期（Progression-Free Survival，PFS）长达 8.3 个月。在所有有缓解的患者中，缓解持续时间超过 12 个月，截至数据截止时，还有 2 例患者仍在持续缓解。
- 生存期：中位无进展生存期为 2.82 个月，中位总生存期（Overall Survival，OS）为 4.32 个月 。12 个月无进展生存率为 30%，12 个月总生存率为 40%。
- 不同特征患者的治疗差异：在 4 例病情得到控制的患者中，50%（2/4）的患者 ECOG PS 为 2，无法接受顺铂化疗，他们将帕博利珠单抗（Pembrolizumab）作为一线治疗药物；另外 2 例患者则是在顺铂化疗进展后，使用帕博利珠单抗作为二线治疗。在 3 例 p16 和 PD-L1 阳性的患者中，ORR 高达 67%。单独使用帕博利珠单抗治疗时，ORR 为 50%，DCR 为 67%。
- 安全性：值得注意的是，在整个研究队列中，没有患者出现 3 级及以上的免疫相关不良事件（immune-related adverse events，irAEs），仅有一些如疲劳（40%）、关节痛（20%）、皮疹（20%）、甲状腺功能减退（10%）等不良反应，但均未导致治疗中断。
研究结论与意义
本次多中心回顾性分析表明，ICI 单药治疗对于那些无法接受一线铂类化疗，或者在铂类化疗后病情进展的晚期 PSCC 患者，可能是一种有前景的治疗选择。尤其对于身体状况较差、无法耐受传统化疗的患者，免疫疗法提供了一种相对安全有效的替代方案。而且，研究发现 PD-L1 和 HPV 阳性的 PSCC 肿瘤患者对免疫治疗的反应率较高，这为未来精准选择免疫治疗的适用患者提供了重要参考。不过，目前的研究样本量较小，还需要进一步开展大规模研究来确认这些发现，并明确哪些基线患者特征可以优化免疫治疗的选择标准，从而让更多转移性 PSCC 患者受益于免疫疗法。
总之，这项研究为转移性 PSCC 的治疗开辟了新的方向，免疫检查点抑制剂有望成为改善患者预后的重要手段。未来，随着研究的深入，或许能为这类罕见癌症患者带来更多希望，找到更精准、更有效的治疗策略。
