贝叶斯嵌套脆弱模型评估咽鼓管异常开放症手术疗效：突破与发现

研究人员运用贝叶斯嵌套脆弱模型研究咽鼓管异常开放症（PETD）手术疗效，发现新治疗优势，强调模型重要性。

　　咽鼓管，这个藏在耳朵深处的 “小机关”，对维持耳部健康起着关键作用。然而，当它出现异常开放，变成了 “调皮捣蛋鬼”，引发咽鼓管异常开放症（PETD）时，可就麻烦大了。患者常常会感觉耳朵里胀胀的，自己说话和呼吸的声音在耳朵里不断回响，别提多难受了。而且，这病还很 “偏爱” 约一半的患者，让他们的两只耳朵都遭罪，严重影响生活质量。

目前，PETD 的治疗就像一场艰难的战斗。由于没有标准的治疗方案，医生们只能 “摸着石头过河”。一开始，会让患者尝试改变生活方式，或者使用局部药物治疗。但对于那些症状严重，常规治疗又不管用的患者来说，手术治疗就成了最后的 “救命稻草”。可现有的手术方式五花八门，哪种才是最有效的呢？这个问题一直困扰着医生和患者。正是在这样的背景下，来自美国加州大学洛杉矶分校、约翰霍普金斯大学医学院、芬兰图尔库大学医院、波士顿儿童医院、哈佛医学院等机构的研究人员，决心解开这个谜团，开展了关于 PETD 手术治疗效果评估的研究，他们的研究成果发表在《BMC Medical Research Methodology》杂志上。

为了深入探究不同手术方式对 PETD 患者的治疗效果，研究人员运用了贝叶斯嵌套脆弱模型。这一模型是研究的核心技术，它就像一个精密的 “解码器”，可以同时处理患者和患耳两个层面的数据相关性，考虑到患者双耳之间以及同一患耳多次事件时间之间的关联，从而准确评估手术效果。同时，研究人员采用了贝叶斯蒙特卡罗马尔可夫链（MCMC）方法进行统计分析，通过吉布斯采样（Gibbs sampling）从后验分布中获取参数估计，并利用偏差信息准则（DIC）和条件预测纵坐标（CPO）等方法对模型进行比较和评估 。研究数据来自 2004 年至 2016 年在波士顿儿童医院接受经鼻 - 经口内镜手术治疗的 PETD 患者，这些患者均对药物治疗无效。

研究结果令人眼前一亮。在众多手术方式中，垫片插入术脱颖而出，与注射羟基磷灰石（HA）相比，它能让 PETD 症状复发的风险降低 59%。而使用软骨或脱细胞真皮基质（Alloderm）进行的咽鼓管重建术（PETR）也表现出色，与 HA 注射相比，症状复发风险降低了 45%。不过，使用脂肪或其他材料的 PETR 手术，效果并不比 HA 注射更好。此外，研究还发现，患者的年龄、性别、术前症状持续时间等因素，对症状复发风险并没有明显影响，但口服避孕药的使用却与症状复发风险增加有关。

在模型评估方面，研究人员发现，考虑了患者和患耳两个层次聚类的嵌套脆弱模型，在估计治疗效果和可信区间方面，与只考虑患者层次聚类的模型有明显差异。这表明，如果不充分考虑数据的多层次结构，可能会得出错误的结论。同时，通过比较不同模型的 DIC 和 LPML 值，发现包含脆弱项的模型和威布尔（Weibull）模型比不包含脆弱项的 Cox 模型拟合效果更好，且威布尔模型在拟合数据时表现更优，因为它所需的参数更少。

这项研究意义重大。它不仅为 PETD 的手术治疗提供了重要的参考依据，让医生们在选择手术方式时有了更科学的指导，还强调了在分析这类多层次数据时，使用贝叶斯嵌套脆弱模型的重要性。只有充分考虑数据的层次结构，才能得出更准确、更可靠的结论，为未来 PETD 的治疗和研究开辟了新的方向，让更多患者有望摆脱疾病的困扰。