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研究人员筛选靶向 CCR5 基因的 gRNA，发现部分对 HIV 基因治疗有潜在价值。
CRISPR/Cas 介导的基因组编辑技术（CRISPR/Cas-mediated genome editing）的进步，为包括 HIV 感染在内的许多人类疾病开辟了治疗新途径。敲除 CCR5 基因作为治疗 HIV 感染的一种潜在方法，长期以来一直是研究热点。在此，研究人员分析了此前针对 CCR5 基因的 SpCas9 和 AsCas12a 核酸酶的向导 RNA（guide RNAs，gRNAs），并从中筛选出了最有效的 gRNAs。同时，研究人员还利用生物信息学资源为这两种核酸酶设计了新的 gRNAs。研究人员使用三种核酸酶：野生型 SpCas9（wt SpCas9）、SpCas9-HF1-plus 和 AsCas12a，比较了所有选定 gRNAs 的靶位点切割效率及其脱靶活性。结果显示，在测试的 gRNAs 中，有两种针对 SpCas9-HF1-plus 的 gRNAs 和三种针对 AsCas12a 的 gRNAs 表现出高切割活性，能在 60%-72% 的细胞中切割 CCR5 基因，且脱靶活性低于检测限。因此，这些 gRNAs 有望成为未来开发抗 HIV 感染基因疗法的候选者。
