Vect-Horus 突破血脑屏障技术，开启中枢神经系统疗法新篇章

为解决药物难以跨越血脑屏障（BBB）难题，Vect-Horus 研发 VECTrans 平台，助力中枢神经系统（CNS）疾病治疗。

　　

血脑屏障：药物治疗中枢神经系统疾病的 “拦路虎”

在人体这个精密的 “小宇宙” 里，大脑无疑是最神秘、最重要的 “核心区域”。大脑掌控着我们的思维、行动、情感，可它也十分脆弱，需要严密保护。血脑屏障（Blood-Brain Barrier，BBB）就像大脑的忠诚 “卫士”，它能有效阻挡外界的毒素和病原体，守护大脑的安全。但这层屏障在尽职保护的同时，也给药物治疗中枢神经系统（Central Nervous System，CNS）疾病带来了巨大挑战。98% 的小分子药物和几乎 100% 的大分子药物都被这道屏障无情阻拦，无法进入大脑发挥作用。

如今，越来越多能治疗慢性神经退行性疾病（如阿尔茨海默病）的药物分子被发现，可它们却因血脑屏障的阻碍，难以进入中枢神经系统，无法施展 “本领”。所以，如何跨越血脑屏障，成为药物研发领域亟待攻克的关键难题。在这样的背景下，Vect-Horus 公司的研究成果备受瞩目，其相关研究发表在《Biopharma Dealmakers》上。

关键技术：VECTrans 平台与多样化配体开发

Vect-Horus 公司的研究人员致力于突破血脑屏障的难题，开发出了创新性的 VECTrans 平台。该平台的核心在于利用受体介导转运（Receptor-Mediated Transport，RMT）机制。RMT 被法国国家科学研究中心（CNRS）的研究主任 Michel Khrestchatisky 认为是 “将药物输送到大脑最有效、最安全的途径之一” 。他与 Vect-Horus 的首席执行官 Alexandre Tokay 共同创立了这家公司。

与那些会让毒素和病原体趁虚而入的完全打开血脑屏障的策略不同，RMT 通过靶向血脑屏障上负责运输营养物质进入大脑的内源性受体，实现药物的选择性跨屏障运输，在保证血脑屏障完整性的同时，让药物顺利抵达大脑。

在过去 20 年里，Vect-Horus 公司凭借 VECTrans 技术，构建了一系列能与血脑屏障受体结合的配体库。研究人员还深入研究基于药物化学的肽优化技术，对一种基于肽的配体进行优化。与其他公司用于跨越血脑屏障的抗体相比，肽的分子量更低（肽约 1 千道尔顿，抗体高达 150 千道尔顿），这使得配体生产成本更低、免疫原性更低，组织穿透性更好。

此外，考虑到抗体能靶向与肽不同的血脑屏障受体，Vect-Horus 公司开发了源自骆驼科动物重链抗体的抗体片段 VHHs。运用先进的分子生物学技术，公司构建了 VHH 库，这些 VHHs 既能靶向如转铁蛋白受体等目标，又比传统抗体具有尺寸优势。

研究结果：多领域合作验证技术可行性

Vect-Horus 公司在动物实验中成功验证了其技术的可行性。研究表明，公司开发的配体能够携带小分子、肽、寡核苷酸以及包括抗体在内的大型生物分子跨越血脑屏障。

公司与多方展开合作，其中与美国生物技术公司 RadioMedix 的合作备受关注。双方在早期临床试验中评估一种利用 VECTrans 技术靶向低密度脂蛋白受体（Low-Density Lipoprotein Receptor，LDLR）的治疗诊断剂。LDLR 在多形性胶质母细胞瘤（一种脑肿瘤）和胰腺癌中过度表达。通过使用放射性示踪剂检测表达 LDLR 的细胞，研究人员能够识别出适合使用该产品治疗版本进行治疗的患者。

除了与 RadioMedix 的合作，Vect-Horus 公司还与诺和诺德（Novo Nordisk）、Ionis Pharmaceuticals 等多家制药和生物技术公司达成合作。诺和诺德获得了使用 VECTrans 技术递送针对特定靶点药物的全球独家许可；Ionis 则获得了使用该技术将 RNA 靶向疗法递送至中枢神经系统的全球独家许可。这些合作不仅验证了 VECTrans 技术的有效性，也为 Vect-Horus 公司带来了收入，推动了公司平台和研发项目的发展。

研究结论与意义：为中枢神经系统疾病治疗带来新希望

Vect-Horus 公司的研究成果为中枢神经系统疾病的治疗带来了新的曙光。通过 VECTrans 平台，公司成功解决了药物跨越血脑屏障这一关键难题，使得药物能够精准地运输到大脑等器官，提高了中枢神经系统疾病的治疗效果。其开发的多样化配体库，尤其是肽和 VHHs，为药物递送提供了更多选择，并且在降低成本、减少免疫原性等方面具有显著优势。

目前，Vect-Horus 公司正在与更多制药和生物技术公司洽谈合作。随着合作的不断深入和技术的持续优化，有望开发出更多针对中枢神经系统疾病的创新疗法，为众多患者带来康复的希望。这项研究成果在中枢神经系统疾病治疗领域具有重要的里程碑意义，为未来的药物研发指明了新的方向，推动了整个生命科学和健康医学领域的进步。

未来，在 Vect-Horus 公司的引领下，或许会有更多跨越血脑屏障的药物问世，攻克那些曾经被认为难以治愈的中枢神经系统疾病，让大脑不再成为药物治疗的 “禁区”。