Vect-Horus 突破血脑屏障技术,开启中枢神经系统疗法新篇章

【字体: 时间:2025年03月04日 来源:Biopharma Dealmakers

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  为解决药物难以跨越血脑屏障(BBB)难题,Vect-Horus 研发 VECTrans 平台,助力中枢神经系统(CNS)疾病治疗。

  

血脑屏障:药物治疗中枢神经系统疾病的 “拦路虎”

在人体这个精密的 “小宇宙” 里,大脑无疑是最神秘、最重要的 “核心区域”。大脑掌控着我们的思维、行动、情感,可它也十分脆弱,需要严密保护。血脑屏障(Blood-Brain Barrier,BBB)就像大脑的忠诚 “卫士”,它能有效阻挡外界的毒素和病原体,守护大脑的安全。但这层屏障在尽职保护的同时,也给药物治疗中枢神经系统(Central Nervous System,CNS)疾病带来了巨大挑战。98% 的小分子药物和几乎 100% 的大分子药物都被这道屏障无情阻拦,无法进入大脑发挥作用。
如今,越来越多能治疗慢性神经退行性疾病(如阿尔茨海默病)的药物分子被发现,可它们却因血脑屏障的阻碍,难以进入中枢神经系统,无法施展 “本领”。所以,如何跨越血脑屏障,成为药物研发领域亟待攻克的关键难题。在这样的背景下,Vect-Horus 公司的研究成果备受瞩目,其相关研究发表在《Biopharma Dealmakers》上。

关键技术:VECTrans 平台与多样化配体开发

Vect-Horus 公司的研究人员致力于突破血脑屏障的难题,开发出了创新性的 VECTrans 平台。该平台的核心在于利用受体介导转运(Receptor-Mediated Transport,RMT)机制。RMT 被法国国家科学研究中心(CNRS)的研究主任 Michel Khrestchatisky 认为是 “将药物输送到大脑最有效、最安全的途径之一” 。他与 Vect-Horus 的首席执行官 Alexandre Tokay 共同创立了这家公司。
与那些会让毒素和病原体趁虚而入的完全打开血脑屏障的策略不同,RMT 通过靶向血脑屏障上负责运输营养物质进入大脑的内源性受体,实现药物的选择性跨屏障运输,在保证血脑屏障完整性的同时,让药物顺利抵达大脑。
在过去 20 年里,Vect-Horus 公司凭借 VECTrans 技术,构建了一系列能与血脑屏障受体结合的配体库。研究人员还深入研究基于药物化学的肽优化技术,对一种基于肽的配体进行优化。与其他公司用于跨越血脑屏障的抗体相比,肽的分子量更低(肽约 1 千道尔顿,抗体高达 150 千道尔顿),这使得配体生产成本更低、免疫原性更低,组织穿透性更好。
此外,考虑到抗体能靶向与肽不同的血脑屏障受体,Vect-Horus 公司开发了源自骆驼科动物重链抗体的抗体片段 VHHs。运用先进的分子生物学技术,公司构建了 VHH 库,这些 VHHs 既能靶向如转铁蛋白受体等目标,又比传统抗体具有尺寸优势。

研究结果:多领域合作验证技术可行性

Vect-Horus 公司在动物实验中成功验证了其技术的可行性。研究表明,公司开发的配体能够携带小分子、肽、寡核苷酸以及包括抗体在内的大型生物分子跨越血脑屏障。
公司与多方展开合作,其中与美国生物技术公司 RadioMedix 的合作备受关注。双方在早期临床试验中评估一种利用 VECTrans 技术靶向低密度脂蛋白受体(Low-Density Lipoprotein Receptor,LDLR)的治疗诊断剂。LDLR 在多形性胶质母细胞瘤(一种脑肿瘤)和胰腺癌中过度表达。通过使用放射性示踪剂检测表达 LDLR 的细胞,研究人员能够识别出适合使用该产品治疗版本进行治疗的患者。
除了与 RadioMedix 的合作,Vect-Horus 公司还与诺和诺德(Novo Nordisk)、Ionis Pharmaceuticals 等多家制药和生物技术公司达成合作。诺和诺德获得了使用 VECTrans 技术递送针对特定靶点药物的全球独家许可;Ionis 则获得了使用该技术将 RNA 靶向疗法递送至中枢神经系统的全球独家许可。这些合作不仅验证了 VECTrans 技术的有效性,也为 Vect-Horus 公司带来了收入,推动了公司平台和研发项目的发展。

研究结论与意义:为中枢神经系统疾病治疗带来新希望

Vect-Horus 公司的研究成果为中枢神经系统疾病的治疗带来了新的曙光。通过 VECTrans 平台,公司成功解决了药物跨越血脑屏障这一关键难题,使得药物能够精准地运输到大脑等器官,提高了中枢神经系统疾病的治疗效果。其开发的多样化配体库,尤其是肽和 VHHs,为药物递送提供了更多选择,并且在降低成本、减少免疫原性等方面具有显著优势。
目前,Vect-Horus 公司正在与更多制药和生物技术公司洽谈合作。随着合作的不断深入和技术的持续优化,有望开发出更多针对中枢神经系统疾病的创新疗法,为众多患者带来康复的希望。这项研究成果在中枢神经系统疾病治疗领域具有重要的里程碑意义,为未来的药物研发指明了新的方向,推动了整个生命科学和健康医学领域的进步。
未来,在 Vect-Horus 公司的引领下,或许会有更多跨越血脑屏障的药物问世,攻克那些曾经被认为难以治愈的中枢神经系统疾病,让大脑不再成为药物治疗的 “禁区”。

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