重症肌无力的经济负担：个人与社会的双重重压

为探究重症肌无力（MG）的经济负担，德国 Charité – Universit?tsmedizin Berlin 的研究人员分析两个数据集，发现 MG 对个人和社会经济负担重，且与疾病严重程度相关，该研究为相关决策提供依据。

　　

重症肌无力经济负担研究解读

在人体的 “动力工厂”—— 神经肌肉接头处，重症肌无力（Myasthenia Gravis，MG）就像一个悄然潜入的破坏者。这是一种罕见的自身免疫性神经肌肉疾病，会让神经和肌肉之间的信号传递出现故障，导致肌肉容易疲劳。患者可能会眼皮耷拉、吞咽困难，甚至呼吸都变得艰难，严重影响生活质量。而且，这种病常常在人正值壮年时发病，需要终身治疗。

目前，治疗 MG 的方法众多，像乙酰胆碱酯酶抑制剂、免疫抑制剂等，但效果并不总是尽如人意，且治疗费用的相关情况也尚不明确。在德国，由于地区差异和缺乏代表性数据，MG 的治疗成本难以精确估算，这不仅给医疗系统带来了压力，也让患者个人经济负担加重。为了填补这一知识空白，德国 Charité – Universit?tsmedizin Berlin 的研究人员开展了一项重要研究，旨在从患者和社会的角度全面了解 MG 的经济负担。该研究成果对于合理规划医疗资源、制定相关政策具有重要意义，相关论文发表在Scientific Reports上。

研究人员为了深入探究 MG 的经济负担，采用了两种关键的数据来源和分析方法。一方面，他们从德国重症肌无力协会（DMG）注册患者的横断面研究中获取数据，在 2019 年通过问卷调查的方式收集信息，涵盖了众多患者的社会人口学特征、疾病情况、治疗方式等多方面内容。另一方面，研究人员利用德国一家健康保险公司（AOK PLUS）提供的 2014 年 1 月 1 日至 2019 年 12 月 31 日的数据集。这个数据集包含大量人员的详细医疗报销信息，为研究提供了丰富的数据支持。研究人员对这些数据进行细致分析，通过定义不同的亚组，如根据发病年龄分为早发型（EOMG，症状发作年龄小于 50 岁）和晚发型（LOMG，症状发作年龄 50 岁及以后），根据治疗方式分为标准治疗、强化治疗和无 MG 相关治疗等，来深入探究不同亚组患者的经济负担差异。

患者特征分析

在 DMG 数据集中，参与分析的 1660 名患者平均年龄 65.2 岁，女性略多于男性。疾病持续时间方面，未接受 MG 相关治疗的患者最长。接受强化治疗的患者中，报告疾病严重的比例更高；而未接受相关治疗的患者，多认为自己病情较轻。从疾病亚型来看，眼肌型 MG（oMG，仅眼睛受累）和全身型 MG（gMG，肢体和 / 或吞咽、呼吸肌肉受累）在性别分布上存在差异。同时，通过标准化评分（MG-QoL15 评估生活质量、MG-ADL 评估日常生活活动能力）发现，gMG 患者和接受强化治疗的患者评分更高，意味着生活质量更差、日常生活受影响更大，且 EOMG 患者症状负担比 LOMG 患者更重。

在保险索赔数据集中，2015 年 1 月 1 日至 2019 年 12 月 31 日期间首次诊断为 MG 的 775 名患者纳入研究。患者平均年龄 66.9 岁，性别比例接近 1:1。大部分患者接受标准治疗，12.8% 的患者接受强化治疗。EOMG 的发病率低于 LOMG，且强化治疗患者的平均年龄更大。

经济负担评估

1. 工作和收入：在 DMG 队列中，非退休参与者里 42.4% 的人就业受限，18.9% 因 MG 残疾，9.5% 频繁无法工作，5.7% 减少工作时间。强化治疗组患者就业受限情况最严重，33.6% 因 MG 残疾。整体 29.0% 的参与者因 MG 收入减少，gMG 患者、强化治疗患者和 EOMG 患者收入损失更常见。许多患者担心老年贫困，EOMG 患者中这种担忧更为普遍。约 80% 的参与者有 MG 相关费用，强化治疗组自付费用和交通费用更高，部分患者还因 MG 需要改造房屋或承担额外育儿成本。

在索赔数据集中，260 名非退休就业参与者里，57.3% 在确诊后第一年至少有一次 MG 相关缺勤。治疗强度与缺勤天数呈正相关，EOMG 患者缺勤次数多于 LOMG 患者，但 LOMG 患者每次缺勤天数更长。

2. 健康护理资源利用：DMG 数据集中，患者每年 MG 相关医生就诊平均 5.2 次，强化治疗组就诊次数最多。索赔数据显示，标准治疗和强化治疗患者在确诊后第一年的门诊就诊次数更多。在住院方面，DMG 数据集中强化治疗组住院次数和时长明显高于其他组；索赔数据也表明强化治疗组住院率更高，住院天数更长，且急诊室（ER）和重症监护病房（ICU）就诊更为频繁。此外，强化治疗组拥有重度残疾人通行证的比例更高，护理需求也更高，且 gMG 和强化治疗组对医疗辅助设备的需求更常见。
3. MG 相关费用：索赔数据显示，患者每年住院费用（6634€，95% CI 6628 - 6640€）高于门诊药物费用（658€，95% CI 656 - 660€）和辅助设备及治疗费用（1128€，95% CI 1126 - 1131€）。强化治疗组住院费用极高（38,669€，95% CI 38,627 - 38,712€），门诊药物费用也较高。LOMG 患者的所有 MG 相关费用均高于 EOMG 患者。

研究结论表明，MG 给个人和社会带来了沉重的经济负担。患者面临收入损失、就业受限、自付费用增加等问题，社会则需承担高额的医疗费用。治疗强度与经济负担密切相关，强化治疗患者的经济负担尤为突出，住院费用是主要驱动因素。

不过，该研究也存在一定局限性。两个数据集无法直接整合，DMG 数据集可能存在回忆偏差和选择偏差，索赔数据可能受疾病早期活动度高的影响，部分药物处方可能用于其他病症。尽管如此，这项研究仍为深入了解 MG 的经济负担提供了重要依据。未来，随着更多昂贵的新型治疗方法出现，进一步研究 MG 的经济负担对优化医疗资源分配、制定合理政策至关重要，有望减轻患者和社会的经济压力。