遗传学大牛最新文章:CRISPR编辑iPS细胞的脱靶情况
遗传学界的大牛George M. Church领导哈佛医学院的团队,在人iPS细胞中进行了CRISPR基因编辑。他们将全基因组测序和靶向深度测序结合起来,鉴定了 Cas9编辑iPS细胞时的脱靶效应,还鉴定了一个影响Cas9特异性的单核苷酸变异(SNV)。这项研究于十一月二十六日发表在Nature Communications杂志上。
最新综述:三大基因组编辑工具在iPS中的应用
将患者成体细胞重编程为诱导多能干细胞的iPS技术,在构建疾病模型和新药开发中有着很高的应用价值。然而由于遗传变异等原因,iPS构建的疾病模型可能与患病细胞并不完全一样。现在的潮流是,将基因编辑工具用到iPS中去,获得同基因型的疾病模性。日前,Stem Cells and Development杂志上刊登的一篇综述性文章全面探讨了这个问题,我们可以在该杂志的网站上免费读到这篇综述。
Cell子刊:CRISPR成功校正免疫缺陷病
激酶JAK3发生突变会导致严重联合免疫缺陷病(SCID)。美国阿拉巴马大学的研究团队利用iPS技术成功模拟了SCID,并通过CRISPR/Cas9系统校正了致病突变。这一成果发表在近日的Cell Reports杂志上,文章的通讯作这是阿拉巴马大学的Tim M. Townes。