美国细胞与基因治疗产品监管路径创新研究：加速审批趋势与未满足临床需求（2020-2024）

《Journal of Pharmaceutical Innovation》：Cell and Gene Therapy Products: Navigating the Regulatory Landscape of Paradigm Approvals in the US (2020 to 2024)

本研究聚焦FDA 2016年推出的再生医学先进疗法(RMAT)等加速审批路径，系统分析了2020-2024年间25项细胞与基因治疗产品(CGT)的审批数据。结果显示：36%产品集中于2024年获批，孤儿药(34%)、突破性疗法(20%)和RMAT(16%)为主要加速通道，肿瘤领域占比31%。RMAT审批率提升至70.7%，印证了监管框架创新对重大疾病治疗的推动作用。

　　在生命科学领域最前沿的细胞与基因治疗(CGT)竞技场，美国食品药品监督管理局(FDA)2016年开创性地推出再生医学先进疗法(RMAT)认定，为这场医学革命按下加速键。研究人员深度剖析2020-2024年间25项获批产品的监管路径发现：肿瘤领域以31%占比领跑，孤儿药(Orphan Drug)以34%使用率成为最常用加速通道，而RMAT审批率在2024年飙升至70.7%——这组数据生动勾勒出监管科学(Regulatory Science)与生物医药创新的共舞。特别值得注意的是，突破性疗法(Breakthrough Therapy)与RMAT双轨并进，既保障了镰刀型贫血症等罕见病的治疗突破，又为CAR-T等明星疗法铺就快车道。这些数字背后，是监管机构在创新与风险间精妙的平衡艺术，更是人类向"不可治愈"疾病发起的集团冲锋。