Nature Medicine：新的人工智能平台确定哪些患者可能从临床试验中获益最多

　　

由埃默里大学温希普癌症研究所和宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心的研究人员领导的一项新研究表明，使用人工智能（AI）的首个平台可以帮助临床医生和患者评估个体患者是否可以从临床试验中测试的特定疗法中受益以及受益程度。这个人工智能平台可以帮助做出明智的治疗决策，了解新疗法的预期益处，并规划未来的护理。

该研究发表在《自然医学》杂志上，由董事会认证的医学肿瘤学家Ravi B. Parikh领导，他是埃默里大学医学院血液学和医学肿瘤学副教授，他开发并整合了人工智能应用程序，以改善癌症患者的护理。还有生物统计学教授Qi Long博士。这项研究的第一作者是医学博士Xavier Orcutt，其他研究作者包括在朗实验室接受培训的博士生Kan Chen和宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）医学副教授Ronac Mamtani。

Parikh和他的同事们开发了TrialTranslator，这是一个机器学习框架，可以将临床试验结果“翻译”到现实世界的人群中。通过使用真实世界的数据模拟11项具有里程碑意义的癌症临床试验，他们能够概括实际的临床试验结果，从而使他们能够确定哪些不同的患者组可能对临床试验中的治疗反应良好，哪些可能没有。

Parikh说：“我们希望这个人工智能平台能提供一个框架，帮助医生和患者决定临床试验的结果是否适用于个别患者。此外，这项研究可以帮助研究人员确定新的治疗方法不起作用的亚组，从而刺激对这些高风险群体进行新的临床试验。”

“我们的工作展示了利用人工智能/机器学习来利用丰富而复杂的现实世界数据的巨大潜力，以最大限度地推进精准医疗，”Long补充道。

试验结果的可推广性有限

Parikh解释说，潜在新疗法的临床试验是有限的，因为只有不到10%的癌症患者参加了临床试验。这意味着临床试验通常不能代表所有的癌症患者。Parikh说，即使临床试验表明一种新的治疗策略比标准治疗有更好的效果，“也有许多患者的新治疗不起作用。”

“这个框架和我们的开源计算器将允许患者和医生决定III期临床试验的结果是否适用于个别癌症患者，这项研究提供了一个平台来分析其他随机试验的现实世界的普遍性，包括那些有负面结果的试验。”

他们是如何进行分析的

Parikh和他的同事使用Flatiron health的全国电子健康记录（EHR）数据库来模拟11项具有里程碑意义的随机对照试验（通过随机分配参与者分组来比较不同治疗效果的研究），这些试验调查了美国四种最常见的晚期实体恶性肿瘤的抗癌方案的标准治疗：晚期非小细胞肺癌、转移性乳腺癌、转移性前列腺癌和转移性结直肠癌。

他们发现了什么

他们的分析显示，具有低风险和中等风险表型（用于评估患者潜在预后的基于机器学习的特征）的患者的生存时间和治疗相关的生存益处与随机对照试验中观察到的患者相似。相比之下，与随机对照试验相比，那些具有高风险表型的患者的生存时间和治疗相关的生存获益明显较低。

他们的研究结果表明，机器学习可以识别出随机对照试验结果不太普遍的现实世界患者群体。这意味着，他们补充说，“现实世界的患者可能比随机对照试验参与者有更多的异质预后。”

为什么这很重要？

研究小组得出结论，该研究“表明患者预后，而不是资格标准，更能预测生存和治疗效果。”他们建议前瞻性试验“应该考虑更复杂的方法来评估患者的预后，而不是仅仅依赖于严格的资格标准。”

更重要的是，他们引用了美国临床肿瘤学会和癌症研究之友的建议，“考虑到这些人的治疗效果可能与其他参与者不同”，应该努力提高随机对照试验中高风险亚组的代表性。

至于人工智能在这类研究中的作用，Parikh说：“很快，有了适当的监督和证据，基于人工智能的生物标志物将越来越多，它们可以分析病理学、放射学或电子健康记录信息，以帮助预测患者是否对某些治疗有反应，更早地诊断癌症，或为我们的患者带来更好的预后。”