CRISPR基因组编辑技术凭借Casgevy疗法走向临床

在首个CRISPR药物获得批准一年多后，针对癌症和血液疾病的基因编辑技术正在成熟。

　　

一波新的基因编辑疗法正在涌现——尽管该领域正在努力应对将第一代昂贵而复杂的CRISPR疗法提供给需要它们的人的挑战。

在美国血液学会年会上，研究人员展示了基因编辑在治疗癌症和血液疾病以及提高干细胞移植安全性方面的最新数据。特别引人注目的是，名为Casgevy的疗法，针对镰状细胞病和β-地中海贫血这两种遗传性血液疾病，显示出至少5年的持续疗效。

Casgevy疗法由罗马Bambino Gesù儿童医院的专家提交数据，其在总体健康、身体、情感、社交和功能健康方面的改善显著，且具有一次性功能性治愈的潜力。然而，这种疗法的高昂成本和复杂性也引起了人们的担忧，许多人可能无法承担这一费用。

哈佛干细胞研究所的专家强调，当前的紧迫任务是开发出既有效又安全的治疗方法，使更多患者能够随时获得并从中受益。Casgevy利用CRISPR-Cas9技术，通过禁用控制胎儿血红蛋白产生的基因开关，使胎儿血红蛋白再次产生，从而对抗疾病。

英国成为全球首个批准Casgevy疗法的国家，随后美国FDA也批准了这一疗法。目前，全球已有超过45家治疗中心被授权提供Casgevy疗法。但这种治疗方法需要使用患者自身的血液干细胞制成，耗时可能长达数月，各国政府仍在探讨如何将这一昂贵的治疗费用纳入医疗保健预算。

在英国，政府咨询机构已决定为多达460名严重的β-地中海贫血患者提供Casgevy治疗，但对于是否将该疗法提供给镰状细胞病患者，仍在评估中。公众对此表现出极大关注，慈善机构收到了大量反馈，显示出人们对这一疗法的迫切需求。

Casgevy疗法的长期益处在圣地亚哥的血液学会议上得到了展示，数据显示该疗法至少可以持续五年的效果，减少了β-地中海贫血患者的输血需求和镰状细胞病患者的住院需求，超过90%的镰状细胞病患者报告至少连续12个月没有疼痛危机。

此外，其他公司和研究机构也在积极探索更安全、更精确的基因编辑技术。例如，Beam Therapeutics公司展示了其首个镰状细胞病临床试验的数据，该试验使用了一种名为碱基编辑的技术，显示出胎儿血红蛋白水平的显著提升。

尽管如此，包括Casgevy在内的基因编辑疗法也存在风险，如化疗可能导致的死亡和不孕等副作用。为了提高安全性，Beam和Prime Medicine等公司正在探索新的方法，如使用专门针对血液干细胞的抗体，减少对其他细胞的伤害。

这些进展标志着基因编辑治疗在安全性和可获得性方面迈出了重要一步，尽管挑战依然存在，但前景充满希望。