虎父无犬子，基因编辑大神父子俩共同发表《Nature Medicine》

俄勒冈健康与科学大学（OHSU）生殖细胞系基因编辑大神Shoukhrat Mitalipov年仅17岁的儿子（第二作者）与父亲和OHSU医学院荣休教授Don Wolf博士在《Nature Medicine》发表 社论（Perspective）文章，合著了利用基因编辑工具来预防人类遗传病的理由。

　　

Shoukhrat Mitalipov博士是OHSU胚胎细胞和基因治疗中心主任，他17岁的儿子Paul Mitalipov参与合著了这篇社论。

去年11月，世界上第一例基因编辑婴儿在中国出生以来，各方谴责不绝于耳，本文作者就“暂停生殖系基因编辑”观点进行了回击。

他们写道：“一旦发生一件异常事件，人们的即时反应是可以理解的，包括中国在内30多个国家已经制定了禁止对人类生殖细胞系进行基因改造的法规和法律。因此，一个紧迫的问题不是更多的暂停或禁止，而是如何加强世界各地现有的法规。”

Mitalipov认为，中国的实验在科学上并不成熟，在伦理上不负责任，但生殖细胞基因疗法在预防遗传病方面的巨大前景是不容置疑的。科学家们已经发现了累积在全球数亿人身上超过10000个单基因突变，这些疾病的治疗方案或及其昂贵、或非常有限，甚至根本不存在。

这篇文章提出了如何通过体外受精（IVF）将生殖细胞基因疗法安全地带给患者和家庭。

Mitalipov说，在2017年他发表了一项有关修复早期人类胚胎的基因突变的开创性研究（美国科学家编辑转基因人胚）后，就被邀请撰写一篇关于生殖系基因疗法的社论。没想到，基因编辑婴儿在中国出现，随后引起了一些生物伦理学家和其他人的强烈反对，他们呼吁应该暂停“后代可继承”的疗法。

“大多数要求禁止的人实际上不是在人类生殖系基因治疗或生殖医学领域工作的专家，”他说。

去年夏天，在Aloha高中准备读高三的Paul Mitalipov来到父亲的实验室做暑期实习，他在家听说了很多有关父亲的研究，包括2017年全球新闻报道的父亲的基因修复成果，还在选修的高阶生物课上讨论了生殖系基因治疗的话题。

“我们在那节课上谈到了我爸爸，”Paul说。“有人说，‘嘿，你们姓是一样的。’”

Mitalipov把儿子招到实验室，帮忙设计这篇文章的绘图、整理参考文献以及部分文字内容写作。

Paul说：“为了确保科学术语不会影响普通人阅读和理解，我帮助改写了某些章节，对非科学家来说，了解生殖系基因编辑在哪里以及可以去哪里（应用）都是很重要的。”

现如今，他成了一位少见的在主要科学期刊（IF=32.621）上署名发表文章的高中生。从这个意义上说，他是追随了他现年20岁的姐姐——Danielle Nargiz Mitalopv——的脚步，2014年和2015年，她在父亲的实验室里做志愿者时总共撰写了两篇论文。Danielle现在是斯坦福大学（Stanford University）的大三学生，主修哲学。Paul高中毕业后也将入读斯坦福大学。

Shoukhrat与妻子Gulinur希望将他们对科学的兴趣和才能传承下去。

Mitalipov博士说：“也许他也会进入这个领域。”

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原文检索：Principles of and strategies for germline gene therapy

（生物通：伍松）