CRISPR先驱Jennifer Doudna谈人体胚胎编辑

　　

生物通报道  上周，一篇发表在《Nature》杂志上的论文在生物医学界引起轰动。一个国际研究团队利用CRISPR-Cas9基因编辑技术，首次纠正了人类活体胚胎中引发疾病的基因突变。这项成果在引发欢呼的同时，也引起了广泛的争论。人们担心，“设计婴儿”很快就会出现。

为此，美国《新闻周刊》（Newsweek）采访了加州大学伯克利分校的著名微生物学家Jennifer Doudna，请她谈谈目前的技术进步，以及她对未来有什么期望。大家都知道，Doudna是基因组编辑领域的先锋人物。

在谈及最近这项研究成果时，Doudna表示，“这不是一项令人惊讶的研究。显然人们一直对利用基因组编辑来治疗遗传病感兴趣。最终，如果在生殖细胞中做到这一点，那么在生命伊始就有可能摆脱致病突变。”她认为这项研究的开展为诊所开辟了一条道路，并建立了在这些胚胎中可行的基因编辑程序。

至于是否有其他方法在生殖医学环境中使用这项技术，而不编辑真正的胚胎。Doudna表示，在不久的将来，科学家有可能从一个人的体细胞中产生配子（卵子或精子）。一旦这种技术可行，医生就可以将CRISPR用在那些带有某种遗传倾向或某些突变的患者身上，以产生可用于体外受精的配子。这样可绕过胚胎编辑的问题，但不能避免在人类生殖细胞中产生可遗传改变的问题。

作为CRISPR技术的先驱之一，Doudna也对这项技术的进展之快感到惊讶。五年前，她领导的研究团队发表了介绍CRISPR系统的文章，并介绍它将如何用于基因组编辑。当时，她从来没想过，本周会在《纽约时报》上看到这种标题。

Doudna博士还谈到了她现在的工作。她目前领导着加州大学伯克利分校和旧金山分校合作建立的创新基因组学研究所，旨在利用基因组编辑解决人类健康和环境中的重要问题。他们正与旧金山分校的神经外科医生合作，开发将基因编辑分子导入大脑的新方法。这有望治疗神经系统疾病。

他们早些时候在《Nature Biotechnology》上发表论文，展示了如何利用CRISPR编辑小鼠大脑中的DNA。他们目前专注于亨廷顿舞蹈症的研究，采用几种不同的动物模型来看看这种方法是否有治疗作用。如果前景还不错，他们将与旧金山分校的同事合作开展临床试验。

Doudna表示，绝大多数从事基因编辑工作的科学家都关注这种应用。他们并不打算对DNA做出可遗传的改变。（生物通 薄荷）