裴端卿等十位知名学者Cell Stem Cell综述CRISPR人体基因组编辑

　　

来自中科院广州生物医药健康研究院，加州理工学院等处的多位学者以“Human Embryo Editing: Opportunities and Importance of Transnational Cooperation”为题，发表了联合署名论述文章，综述了科学界通过组织人类基因编辑委员会和国际学术峰会为人类基因编辑尤其是可遗传的胚胎基因编辑提供详细的指导意见的努力，并着重阐述了人类胚胎基因编辑对于胚胎发育等基础研究的重要推动作用，以及国际学术合作对人类胚胎基因编辑的潜在临床应用的重要意义。

这一综述公布在Cell Stem Cell杂志上，由广州生物医药健康研究院裴端卿研究员为通讯作者。

据报道，基因编辑是指对“生物的整套遗传物质——基因组”进行精确地插入、敲除和改变。随着技术手段的快速发展，科学家尝试将基因编辑技术应用于基础研究以及疾病治疗和预防中。其中，在疾病治疗和预防方面，基因编辑技术可以应用于恢复成体病变器官的功能以及预防未来后代的遗传病发生。

与其他医学进步一样，每一种新技术的应用随之而来的都有它特定的利益、风险、规则、伦理和社会影响等问题。基因编辑同样存在类似的重要问题，例如：如何平衡潜在利益与意外伤害风险；如何管理这些技术的应用；如何将社会价值融入临床和政治考量；以及如何尊重不可避免的民族文化差异，尤其是当这些民族文化差异可以决定人们对是否应该应用以及如何运用这些技术的看法的时候。

被《科学》杂志评为2015年度科学突破的CRISPR/Cas9系统提供了一种较从前的方法能更准确和灵活地改变DNA的基因编辑技术。随着这一技术的不断发展和应用，尤其是CRISPR/Cas9系统在2015年第一次被用来编辑人类胚胎基因组之后，全世界范围内针对这项技术可能对未来人类产生的影响掀起了激烈的辩论。领域内资深科学家于2015年1月的一次会议中提出并讨论关于人类基因编辑的科学、伦理以及监管问题。

基于此，由美国国家科学院，美国国家医学院，中国科学院以及英国皇家学会在2015年12月联合召开了人类基因编辑的国际峰会。峰会召集了22位各领域的专家组成人类基因编辑委员会共同讨论人类基因编辑的科学、伦理以及监管问题。经过多轮的讨论和修改，委员会于2017年2月14日发表人类基因编辑的报告书。

在报告书发表几个月后（2017年10月5日），人类基因编辑委员会的10位专家联合在Cell Stem Cell上发表关于人类胚胎编辑的新论述。论述在再次重申报告书中的重要点之外提供了关于可遗传的基因编辑的一些澄清和新想法。

文章认为，随着近期关于人类胚胎基因编辑的深入，我们对于人类胚胎基因编辑的理解正在加深。而这些理解一方面可能在未来几年对世界范围内的人类胚胎基因编辑研究提供新的思路和研究基础，而在另一方面则可能引起对2017年01月的报告书的补充和修改。但无论如何，这些前沿性研究均可以有力地推动人类胚胎基因编辑的研究并加深公众对相关研究的理解。

文章同时认为，虽然存在种种限制，人类胚胎基因编辑技术可以有效推动人类胚胎发育学的研究。当然如果对于人类胚胎研究的限制可以进一步地合理放开，科学界将能够取得成果将更加巨大。

文章最后认为国际合作可以有效地摆脱人类胚胎基因编辑研究中受到的经费，地域性政策，胚胎资源以及重复性研究的限制，从而更加有效的推动可遗传型基因编辑的安全性和有效性研究。因此，一个学术联合会将可以有效的协调此类国际合作。 而专家们希望这样的学术联合会可以向着四个方向努力：完成包含调控网络的人类胚胎发育的细胞谱系图；绘制从受精卵到原肠胚的人类胚胎单细胞解剖图；完善胚胎发育中遗传缺陷的数据库；建立服务于人类胚胎研究的共享工具和资源平台。

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原文标题：
Human Embryo Editing: Opportunities and Importance of Transnational Cooperation