Nature：中国科学家再爆CRISPR编辑人类胚胎

　　

生物通报道  中国的研究人员报告称，他们编辑了人类胚胎的一些基因试图使得它们能够抵抗HIV感染。研究人员对不能存活的胚胎使用了CRISPR编辑工具，三天后这些胚胎被毁掉。这是目前第二篇发布声明对人类胚胎进行基因编辑的研究论文。

2015年4月，来自中山大学的另一个中国研究团队宣称，他们在无法存活的人类胚胎中改造了与一种血液疾病有关的基因（Nature：中国科学家用CRISPR/Cas9改造人类胚胎 ）。这一全世界首例编辑人类胚胎的研究报道，激起了全球对改造胚胎和人类生殖细胞伦理学的讨论，导致了人们呼吁禁止这样的原理验证研究（Nature，Science，Cell回应中山大学胚胎基因编辑论文争议    ）。

当时有传闻称，其他研究小组也已完成了类似的实验。中国的一些消息人士告诉Nature杂志新闻团队，有少量的论文已提交杂志以待发表。发布在4月6日《Journal of Assisted Reproduction and Genetics》杂志上的最新研究论文就是其中的一篇。Nature的新闻团队向论文的通讯作者、干细胞科学家范勇（Yong Fan）发出了评论邀请，但未收到来自范勇的回复。

抵抗HIV

在这篇论文中，任职于广州医科大学的范勇及研究小组称，他们在2014年4-9月收集了总共213个人类受精卵。这些受精卵是由87名患者所捐赠，由于包含一组额外的染色体，它们不适合作为体外受精治疗的组成部分用于移植。

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范勇研究小组利用CRISPR–Cas9基因组编辑在一些胚胎中导入了可使得免疫细胞基因CCR5丧失功能的一种突变。一些人类天生就携带这种称作为CCR5Δ32的突变，由于这一突变改变了CCR5蛋白，可阻止HIV病毒进入到它试图感染的T细胞中，这些人能够抵抗HIV。

遗传分析显示，在26个靶向人类胚胎中有4个胚胎获得了成功的改造。但并非所有的胚胎染色体都包含CCR5Δ32突变，一些包含未经改造的CCR5，另一些则获得了不同的突变。

波士顿儿童医院干细胞生物学家George Daley说，这篇论文的主要进展是成功地利用CRISPR引入了一种精确的遗传改造。但他认为要实现预期的潜能——失活人类胚胎中的CCR5还有一条漫长的路要走。

埃默里大学神经科学家李晓江（Xiao-Jiang Li）说：“它只是强调了要在人类胚胎细胞中完成精确的基因编辑仍有许多的技术困难。”李晓江认为，研究人员在技术利用诸如CRISPR一类的技术改造人类胚胎基因组之前应该在非人类灵长类动物中解决这些障碍。

实验伦理学

日本北海道大学生物伦理学家Tetsuya Ishii认为这些实验的完成倒并不存在什么问题——当地的伦理委员会批准了它们，捐卵者也签署了知情同意书，但他质疑是否有必要去做这些实验。“即便是在无法存活的胚胎中，导入CCR5Δ32，尝试修复，这就是在玩弄人类胚胎，”Ishii说。

范勇的研究小组在论文中写道，尽管完成像他们这样的人类胚胎编辑原理证明实验非常的重要，有关生殖细胞改造的一些伦理和法律问题还在反复讨论之中。“我们认为任何试图通过改造早期胚胎来生成转基因人类的企图都应严令禁止，直至我们能够解决这些伦理学和科学问题。”

今年2月，英国的生育监管机构批准了一项研究，允许对人类胚胎进行CRISPR基因组编辑（Nature、Science：CRISPR编辑人类胚胎终获批准 ）。Daley看到了范勇研究小组的工作与英国获批研究之间的鲜明对比。由Francis Crick研究所的发育生物学家Kathy Niakan领导的实验，将激活与非常早期的胚胎发育有关的一些基因，以期了解一些妊娠终止的原因（这项工作将在能够存活的胚胎中完成，但许可证要求这些实验必须在14天内终止）。

今年早些时候，Francis Crick研究所的发育生物学家Robin Lovell-Badge告诉Nature，他认为这些经过仔细考量，获得英国批准的实验有可能会鼓励对胚胎编辑感兴趣的其他研究人员。“如果他们已经在中国这样做了，我们或许会看到一些论文开始出现。”

Daley 补充说，不过Niakan的工作是解答胚胎学的一些固有问题，范勇的研究工作是建立原理证明——要生成抵抗HIV的个体应该要做什么。“这意味着，科学走在了这样的方法获得医学认可和广泛共识的前面。”

（生物通：何嫱）

生物通推荐原文索引：

Introducing precise genetic modifications into human 3PN embryos by CRISPR/Cas-mediated genome editing.Technological InnovationsJournal of Assisted Reproduction and Genetics.pp 1-8First online: 06 April 2016

作者简介：

范勇

广州医科大学科研管理科副科长，副主任技师，哈佛大学医学院麻省总医院博士后，硕士研究生导师。在院工作期间科研成果丰富、科研工作及学科建设经历丰富。入选广东省高等学校“千百十工程”校级培养对象、省高校优秀青年教师培养计划，广州市珠江科技新星人才、广州医科大学国家“优青后备人才”培养计划和医院精英人才第一层次。目前承担国家自然科学基金2项，省市科研项目4项，近三年以第一作者或通讯作者发表SCI论文12篇，帮助科室申请的科研项目均获得立项，协助申请广州市、广东省2011协同创新中心及多个联合实验室。曾获得广东省青年岗位能手、广州市青年岗位称号以及广州市医学会优秀论文一等奖奖励。