RNAi风光不再,但仍有希望

【字体: 时间:2015年10月22日 来源:生物通

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  十多年前,RNAi是大热门的技术,连续两年被《Science》杂志评为年度十大突破之一。然而,这两年因CRISPR的出现,RNAi风光不再。根据Google的统计,RNAi的搜索量在逐年下降,而CRISPR却在急速上升。RNAi真的OUT了吗?英国老牌杂志《经济学人》(The Economist)认为,未必如此。

  

十多年前,RNAi是大热门的技术,连续两年被《Science》杂志评为年度十大突破之一。然而,这两年因CRISPR的出现,RNAi风光不再。根据Google的统计,RNAi的搜索量在逐年下降,而CRISPR却在急速上升。RNAi真的OUT了吗?英国老牌杂志《经济学人》(The Economist)认为,未必如此。

相反,杂志认为,RNAi这种工具可能遵循Gartner咨询公司的炒作周期(cycle of hype)。它已经从期望的顶峰落入幻灭的低谷。在此之后,如果它能生存,则有望重新回到生产力的高原。

RNAi在发现之初,就被赋予了新药开发的期望。短片段双链RNA分子(siRNA)能以同源互补的mRNA为目标,降解特定的mRNA,减少或消除它们所产生的蛋白质。由于蛋白质调控了所有细胞过程,以RNAi为基础的药物似乎潜力无限。

制药公司相继加入了RNAi的行列。2006年,美国默沙东公司以11亿美元收购了Sirna Therapeutics,RNAi领域的领先者。罗氏和诺华公司也在同一时间投入大笔资金。RNAi,似乎在一瞬间征服了整个制药界。

然而,愿望是美好的,现实是残酷的。2010年,罗氏结束了这方面的工作。诺华和默沙东也在2014年终止。尽管如此,一些公司仍在坚持,比如Alnylam和Dicerna。他们克服了RNAi研究中的瓶颈,让siRNA分子穿过细胞膜,到达所需的地方。

这主要是通过两种方法来实现的。一种使用脂质胶囊包裹RNA。这些胶囊很容易被肝细胞吸收,而肝脏这个环境富含RNAi治疗的目标。另一种是将siRNA分子附着到其他分子上,使其容易被肝细胞所吸收。

据介绍,Alnylam有7个siRNA正在进行临床试验,其中有2个已经进入三期临床,它们能对抗TTR介导的淀粉样变性,还有1个靶定PCSK9,可降低低密度脂蛋白,也就是我们常说的坏胆固醇。《经济学人》指出,后者拥有极大的市场潜力。

同时,Dicerna也在开发siRNA,以靶定KRAS和MYC的突变版本。这些基因被称为致癌基因,它们一旦出错,有可能导致癌症的发生。而悉尼Benitec Biopharma公司也在探索将siRNA导入细胞的新方法。

“这些方法最终是否会登上生产力的高原,还有待观察,”《经济学人》称。“不过它们确实有希望。尽管宣传不如以前多,但RNAi仍可能有一个光明的未来。”(生物通 薄荷)

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