细胞疗法或可治疗多发性硬化症

　　

生物通报道：最近，美国纽约干细胞基金会（NYSCF）研究所的科学家，离多发性硬化症的细胞疗法——用患者自己的细胞制备一种可行的细胞补充疗法，更近了一步。相关研究结果发表在最近的《Stem Cell Reports》杂志。

NYSCF科学家首次产生了来自于原发性进展型多发性硬化症患者皮肤样本的诱导多能干细胞（iPS），接下来他们开发了一种加速程序，诱导这些干细胞转化成少突胶质细胞——中枢神经系统的髓鞘形成细胞，参与多发性硬化症和其他疾病。

目前用于生产少突胶质细胞的程序，几乎要花费半年的时间来，从而限制了研究人员开展研究的能力。这项研究将这个过程的时间削减了约一半，使研究人员能够在研究中更加可行地利用这些细胞。

干细胞系和少突胶质细胞，可让研究人员能够“把时钟拨慢”，观察多发性硬化症的发展和进程，有可能在任何症状显示之前，在细胞水平上揭示疾病的发生。产生少突胶质细胞的程序得以改进之后，将为疾病模型、药物筛选和用这种方法产生的健康细胞替代大脑中的受损细胞，提供一个平台。

NYSCF 首席执行官Susan L. Solomon说：“我们是如此地接近于‘发现新的治疗方法甚至治愈MS’。 获得参与疾病的细胞能力提高，无疑将加速MS和许多其他疾病的研究。”

本文资深作者、NYSCF – Helmsley 研究员Valentina Fossati 博士说：“我们相信，这个程序将有助于MS领域和更大的科学群体，来更好地了解人类少突胶质细胞生物学和髓鞘的形成过程。这是迈向更多重大研究的第一步：产生大量人类少突胶质细胞的能力，将作为一种前所未有的工具，用于开发髓鞘再生策略，并且，患者特异性细胞的研究，可能揭示导致进行性MS的内在致病机制。”

在多发性硬化症中，轴突的保护层（称为髓磷脂），被破坏和缺失。在这项研究中，科学家们不仅改进了髓鞘形成细胞的制备程序，而且他们指出，原发性进展型患者皮肤来源的少突胶质细胞是功能性的，因此在小鼠模型中能形成它们自己的髓磷脂。这是迈向“未来开发多发性硬化症患者自体细胞移植疗法”的第一步。

这一重要突破，开辟了研究多发性硬化症和其他疾病的新途径。少突胶质细胞参与许多不同的疾病，因此本研究不仅推动了多发性硬化症的研究，而且还使NYSCF和其他科学家能够研究所有脱髓鞘和中枢神经系统疾病。

多发性硬化症是一种慢性、炎症性的中部神经系统脱髓鞘病，其特征是髓鞘脱失的反复发作，和随之而来的神经系统症状。原发性进展型多发性硬化症是多发性硬化症最严重的形式，其特征是，从疾病的发作开始神经功能稳定地衰退。目前，对于原发性进展型多发性硬化症还没有有效的治疗方法，治疗仅仅依靠症状管理。

（生物通：王英）

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生物通推荐原文摘要：
Efficient Generation of Myelinating Oligodendrocytes from Primary Progressive Multiple Sclerosis Patients by Induced Pluripotent Stem Cells
Summary: Multiple sclerosis (MS) is a chronic demyelinating disease of unknown etiology that affects the CNS. While current therapies are primarily directed against the immune system, the new challenge is to address progressive MS with remyelinating and neuroprotective strategies. Here, we develop a highly reproducible protocol to efficiently derive oligodendrocyte progenitor cells (OPCs) and mature oligodendrocytes from induced pluripotent stem cells (iPSCs). Key elements of our protocol include adherent cultures, dual SMAD inhibition, and addition of retinoids from the beginning of differentiation, which lead to increased yields of OLIG2 progenitors and high numbers of OPCs within 75 days. Furthermore, we show the generation of viral and integration-free iPSCs from primary progressive MS (PPMS) patients and their efficient differentiation to oligodendrocytes. PPMS OPCs are functional, as demonstrated by in vivo myelination in the shiverer mouse. These results provide encouraging advances toward the development of autologous cell therapies using iPSCs.