《柳叶刀》首次证实干细胞治疗的中长期安全性

　　

生物通报道：《柳叶刀》杂志上发表了的一项新研究，首次证实了人胚胎干细胞（hESC）移植的中长期安全性和耐受性。

这项研究通过hESC移植，对18位不同类型的黄斑变性患者进行了治疗，希望能够改善他们严重受损的视力。结果显示，细胞移植在三年后依然安全，有超过一半患者恢复了一定的视力。

“胚胎干细胞有能力成为机体内任何类型的细胞，不过细胞移植是个比较复杂的问题，有形成畸胎瘤和出现免疫排斥的风险，”这项研究的领导者，Advanced Cell Technology公司的Robert Lanza教授说。“正因如此，首先从这一技术中获益的，是眼睛这样的免疫豁免区域（不产生强免疫应答）。”

研究人员将hESC分化成为视网膜色素上皮细胞，并其移植到18位患者的体内（9名Stargardt黄斑变性患者和9名干性年龄相关黄斑变性患者）。在发达国家，Stargardt黄斑变性和干性年龄相关黄斑变性分别是青少年和成年人失明的主要原因。目前这些疾病还缺乏有效的治疗方法，患者视网膜的感光细胞会最终完全退化而导致失明。

研究人员给这些患者的视网膜下注射了三种剂量的视网膜细胞（50,000、100,000和150,000个细胞）。后续研究显示，人体在移植37个月后，仍能很好的耐受这些源自hESC的细胞。研究人员没有在接受治疗的眼睛中检测到任何安全性问题（比如高度扩增和排斥）。患者的不良反应主要与手术操作和免疫抑制有关，与hESC没什么关系。

研究表明，18位接受移植的患者中，有十人的视力出现了实质性改善。而未接受移植的人，视力没有出现类似的改善。（延伸阅读：Science：iPS临床应用这次真的来了？）

这项研究的另一位领导者，Jules Stein眼科中心的Steven Schwartz教授指出，这项研究向人们展示了hESC治疗进程性视力丧失的安全性和潜力，是hESC用于临床治疗的重要一步。”

Wake Forest大学再生医学研究所的Anthony Atala在评论文章中写道，Schwartz等人的工作是一项重要的成就。胚胎干细胞移植一路走来并非一帆风顺。自1998年发现hESC以来，政治、伦理和科学争论就一直没有平息。现在研究表明，用源自hESC的细胞治疗患者，安全性和有效期可以长达三年……虽然hESC和诱导多能干细胞治疗在广泛应用之前还有很多工作要做，但人们显然已经走上了正轨。

 

生物通编辑：叶予

生物通推荐原文：

Human embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium in patients with age-related macular degeneration and Stargardt’s macular dystrophy: follow-up of two open-label phase 1/2 studies. The Lancet