Science转化医学：首个白癜风特效药浮出水面

　　

生物通报道：芝加哥Loyola大学Stritch医学院的研究人员制造了一种基因改造蛋白，该蛋白能够在小鼠中显著逆转白癜风症状，并且在人体皮肤组织样本中也有类似的作用。这项研究于二月二十七日发表在Science旗下的Science Translational Medicine杂志上，这一改造蛋白有望成为首个治疗白癜风的特效药。

白癜风是一种常见的皮肤病，患者皮肤中黑素细胞数量减少甚至消失，在其面部、手部和机体一些其它部位形成特征性的白色斑点。虽然任何年龄的人都可能患上这种疾病，但少年和长者是高危人群。白癜风不会传染，患者也无其它身体不适或机能失常。

在美国约有一百万人患有白癜风，目前世界上每两百个人中就有一个受到白癜风的影响。虽然白癜风也令白种人苦恼，但这种疾病在有色人种中更为明显。

白癜风是一种自身免疫疾病，白癜风患者体内免疫系统过于活跃，杀死了给皮肤赋予颜色的色素细胞。此前的研究显示，诱导热休克蛋白70（HSP70i）在引发白癜风的自身免疫反应中扮演着至关重要的角色。

HSP70i由641个氨基酸组成，Loyola大学肿瘤研究所的I. Caroline Le Poole教授与同事合作，对这些氨基酸进行了遗传学改造，得到了突变型HSP70i。这一突变蛋白能够替代正常HSP70i，并以此逆转白癜风的自身免疫反应。

研究人员Jeffrey A. Mosenson和Andrew Zloza将突变型HSP70i接种到患有白癜风的小鼠体内。受到白癜风的影响，这些小鼠皮毛的颜色是黑白混杂的。但当小鼠接种了突变型HSP70i后，它们的皮毛重新变为黑色。“这些小鼠看起来很正常，”Le Poole教授说。研究显示，突变型蛋白在人类皮肤样本中也能起到类似作用，逆转白癜风相关的自身免疫反应。

目前，白癜风还无法根治，也没有哪个治疗方式能长期有效。使用类固醇激素乳膏能够使患者皮肤恢复一定颜色，但这种药物会使皮肤变薄，甚至形成纹路。光疗法有点类似于日光浴，也可以恢复皮肤的正常颜色，但这种方法会造成晒伤等副作用。此外，还可以通过自体表皮移植来治疗白癜风，将其它部位的正常皮肤移植到白斑部位，但这种疗法让患者颇为痛苦也很昂贵。

事实上，现有的白癜风疗法都无法有效阻止疾病的进程。Le Poole及其同事指出，突变型HSP70i为治疗白癜风带来了新机遇，芝加哥Loyola大学也已经为该蛋白提交了专利申请。下一步，研究人员正在准备展开临床试验。

 

（生物通编辑：叶予）