心力衰竭的首个基因治疗临床试验

　　

当患者患有严重的心力衰竭时，可以通过注射一个基因来改变这种威胁生命的状态吗？科学家们现在可以给你一个答案了，因为他们刚刚完成了首个治疗严重心衰的基因治疗的临床试验。

纽约基督教医院/哥伦比亚大学医学中心是目前纽约唯一能实行这种治疗的中心。

患者将会进行一种微创的心导管手术，它将导入一个特别改造的基因，这种基因会促进使一种酶的产生，使心脏泵的更有力。

这次研究的主要负责人，哥伦比亚大学的医学教授Donna Mancini博士表示：“这种新疗法试图通过引入SERCA2a基因来补充这种酶的水平，SERCA2a基因在这些患者体内被抑制了。如果这种方法证实是有效的，它将成为这些患者在心脏移植外的又一选择。”

基因治疗是一种通过将基因导入患者细胞和组织内，来修复这种与疾病发育相关的缺陷基因的技术。在大部分基因治疗研究中，“正常的”基因将会导入基因组中，来代替“异常的”的致病基因。通常会使用载体（vector）来携带治疗基因导入患者的靶细胞。目前，最常用的载体是非致病性的病毒，它们被遗传改造后携带正常的人类DNA。

在美国超过五百万人患有心脏衰竭。严重的患者甚至不能呼吸，因为心脏不能将液体泵出肺。七成的患者不能活过十年，五年的存活率也不超过50%。心脏衰竭是唯一的发生率逐年上升而不是下降的心血管疾病。

（生物通 余亮）