干细胞移植的又一项突破：治胎儿脆骨病

　　

生物通报道：澳大利亚昆士兰大学的母－胎医学研究人员表示，一项子宫内干细胞治疗的非常结果将可能成为脆骨病婴儿的一种新疗法。

 

Action Medical Research宣布了英国伦敦皇家学院的一项研究结果。这项由Nicholas Fisk领导的研究组将可能使干细胞方法用于治疗胎儿的脆骨病（brittle bones）。

 

Fisk教授表示，这项研究有可能改善其他残疾状况（如肌肉萎缩和先天大脑疾病）的治疗。脆骨病，或称成骨不全症（Osteogenesis Imperfecta,OI）是一种遗传疾病，影响子宫中胎儿的骨骼发育。这种病能够通过DNA化验或超声波方法在出生前检测出来，该病导致骨骼软弱无力和生长矮小。

 

Fisk教授的研究队伍将经过改造的干细胞移植到14天大的患有OI的小鼠胎儿中。与未处理组相比，这些小鼠在12周大的时候，其长骨骨折减少了三分之二。他们还发现这些小鼠的骨骼比患病但未治疗的小鼠更强壮、更厚和更长。这些结果发表在新一期的《Blood》杂志上。研究人员接下来会尝试进行人类患者的干细胞移植治疗。

 

这项研究工作是干细胞移植研究的一项突破，它意味着如果干细胞能够在OI婴儿出生前成功移植，那么就能够显著改善儿童的健康和生活质量。

 

几年年初，干细胞移植治疗疾病研究屡传福音。此前，美国西北大学Feinberg医学院的一名研究人员进行了美国首次利用患者自身成体干细胞移植治疗腿部肌肉损伤（严重的动脉阻塞）试验。

 

腿部严重的动脉阻塞和急剧减少的血流能够导致伤口无法愈合以及组织瓦解和坏死。这种很疼的情况叫做肢体缺血（CLI），并且导致美国每年有超过100000人被截肢。这种状况很严重，影响到140万人的健康。据估计，美国15％的人到70岁的时候会遭遇这种病。

 

西北大学的领导的这项试验将有75名CLI患者参加。研究人员介绍说，干细胞本身能够形成血管。它们还分泌能刺激和吸引其他干细胞达到组织位点的生长因子，从而促进损伤的修复。

他们的前临床试验研究证实，移植干细胞能够有效治疗小鼠和大鼠的损伤。并且表示，希望这种方法能够帮助到人类患者。

 

研究人员表示高血压、高血脂、吸烟和糖尿病都能增加患有这种病的风险。但是一些不吸烟、患糖尿病或高血压的人也可能患上腿部的动脉阻塞。

 

研究人员将进行随机、双盲、空白对照试验，利用患者自身的提纯干细胞进行移植。患者首先需要服用一种药物5天以刺激其干细胞（CD34+细胞）从骨髓的释放。然后从患者的静脉收集含有这会在干细胞的血液。最后，研究人员会对细胞进行进一步筛选，使得只剩下纯的CD34+细胞。（生物通雪花）