RNA药物：基因治疗方法的革新

《Human Gene Therapy》将发表一系列的综述，深入探讨目前正在兴起的RNA治疗方法及其技术发展水平。

　　生物通报道：利用小分子RNA来沉默与病变过程相关的特定基因，即RNA干扰（RNA interference，RNAi）技术，代表一种革新的治疗方法。Mary Ann Liebert公司出版的评论性刊物《Human Gene Therapy》，在2008年1月发表两篇综述论文，描述了RNAi和microRNAs的技术发展水平和治疗性应用潜力。这些论文可在网上免费阅读。

“目前至少有六个使用RNA干扰的临床试验已被批准， 而且还有很多即将开始临床试验，”《Human Gene Therapy》的副主编、斯坦福大学医学院的教授Mark A. Kay博士评论说，“有一点是非常明确的，”Kay补充说，“小分子RNAs成为一个治疗的平台，已开始被大家接受。”

对RNAi和 RNA治疗两个主要的输送方法---成熟的siRNA分子或短的发夹RNAs（short hairpin RNAs，shRNAs）---的研究，导致了在人的细胞发现天生的microRNA分子，以及它们具有内在的阻断目的基因表达的能力。研制SiRNA疗法，目的在于利用细胞天生的RNAi途径，精确地沉默一个突变的或失去控制的基因。

传统的基因治疗主要是补给有缺陷的基因一个正常的拷贝。而RNAi关掉一个有问题的基因。这些不同的方法需要一些相同的技术，也面临相同的挑战，包括如何治疗的基因或siRNA运送到细胞中。《Human Gene Therapy》将要在接下来的四期连续发表一系列综述论文，集中讨论小分子RNAs有关的治疗应用。该系列从2008年1月开始。 ""小分子RNA Gene Silencing途径的背后，""由Gregory Ku博士、Michael McManus博士撰写，介绍当前的对microRNA作用机理的了解和应用这些知识于开发基于RNAi疗法的潜力。

在Anton McCaffrey博士和Rebecca Marquez所著的题为"MicroRNAs的研究进展：对基因治疗学家的意义" 综述中，作者讨论microRNAs应用的可能性。microRNAs被认为能调节三分之一的人基因转录本(也叫mRNAs），与许多人类疾病有关。利用基因治疗来操纵microRNA含量，是一种非常有引力的新方法，能用于有针对性的、高效的疗法。

利用RNA作为治疗产品的构思，是相当有吸引力的，也给基于核酸的治疗方法包括基因治疗，添加一个重要的新领域。《Human Gene Therapy》的副主编Mark Kay策划了一系列激动人心的综述，概述目前正在兴起的RNA治疗方法及其技术发展水平。（生物通，揭鹰）