《柳叶刀》：一种新颖基因治疗技术安全有效性被证实

　　

生物通报道：在最新一期的《柳叶刀》（Lancet）杂志上，研究人员通过对12名在过去三年接受了一种基因治疗的患者进行研究分析证实，这种新颖的基因治疗技术安全性好，并且可以有效延迟帕金森症症状的恶化。

 

这项研究由美国Feistein医学研究所的Andrew Feigin博士和同事完成。有1名女性和11名男性帕金森症患者注射了一种含有病毒载体和GAD蛋白基因的液体。GAD蛋白即谷氨酸脱羧酶，这种酶对控制神经递质GABA至关重要。在帕金森症中，GABA在大脑的丘脑底核(subthalamic nucleus)区域减少。

 

这种基因疗法将可以用来减缓症状，但并不能改变潜在的疾病过程。找到新颖的疗法是帕金森症患者终止并发症的关键。

 

研究人员对患者大脑在接受这种治疗前后分别进行扫描，并且发现治疗后的大脑中发生异常的环路已经重新开始工作。

 

目前，研究人员正在设计一项双盲安慰剂试验来检测这种基因疗法缓解症状的效果。（生物通雪花）

 

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