基因治疗重大突破：人内耳细胞中的基因被恢复

　　

生物通报道：美国Virginia Health System大学的研究人员发现了一种将基因转移到人类内耳患病组织中的方法。这种导入的基因可能恢复听觉。这项重要研究成果使研究人员向着治愈遗传性或获得性失聪前进了一步。

 

Jeffrey Holt博士和他的研究组将注意力放在了一种叫做KCNQ4的基因。这种基因在突变时能造成人类的遗传性失聪。

 

他们将这个基因的一种正确形式拷贝进行加工并创造出一种基因治疗传递系统，该系统能成功地将KCNQ4基因传递到从失聪患者内耳获得的人类毛细胞中。这项研究的结果公布在6月14日的Gene Therapy网络版上。

 

研究人员表示，该研究的结果显示基因治疗剂在人类内耳组织中能够很好地起作用。连同其他研究队伍获得的研究结果（相似的基因治疗化合物能够产生新的毛囊细胞并恢复天竺鼠的听觉功能）表明，将来基因疗法治疗人类内耳病变的前进非常乐观。

 

Holt表示，这项研究是一项非常重要的进展。他们希望这项突破能够促进该研究领域最终治愈遗传性和获得性耳聋。（生物通雪花）