DNA纳米颗粒：基因治疗的新希望

美国肯塔基州立大学的研究人员David Yurek最近获得了由Michael J. Fox帕金森症研究基金会（MJFF）提供的66000美元经费。MJFF是这项新启动的Rapid Response Innovation Awards计划的目的是快速反应以支持有关帕金森症治疗和病因的创新研究。MJFF尤其资助高风险、高回报的解决关键科学障碍的项目。如果这种研究项目获得成功，那么将会为帕金森治疗开辟新的途径。

　　

生物通报道：美国肯塔基州立大学的研究人员David Yurek最近获得了由Michael J. Fox帕金森症研究基金会（MJFF）提供的66000美元经费。MJFF是这项新启动的Rapid Response Innovation Awards计划的目的是快速反应以支持有关帕金森症治疗和病因的创新研究。MJFF尤其资助高风险、高回报的解决关键科学障碍的项目。如果这种研究项目获得成功，那么将会为帕金森症治疗开辟新的途径。

Yurek的课题名为“帕金森症的纳米颗粒基因疗法”。这项研究将会分析相对较新的基因治疗方法治疗神经退化疾病的效果。他将利用一种新的技术将DNA质粒压缩成纳米颗粒并将这种颗粒释放到大脑中，从而终止或防止神经退化过程。

MJFF提供的经费将促使Yurek能够检测将编码一种神经营养因子的压缩DNA纳米颗粒传递到大脑中来防止帕金森症动物模型中神经退化过程的可行性。神经营养因子能够预防神经元的死亡，从而拯救大脑中的关键神经元。在动物研究中，神经营养因子能够被休眠的大脑细胞，并促使脑细胞产生多巴胺、明显改善症状。

帕金森症是一种慢性的、进行性中枢神经系统疾病，其直接原因是大脑substantia nigra区域中细胞的损失。这些细胞制造负责传递大脑信号的化学信史——多巴胺。多巴胺的缺乏会导致大脑中神经元发火失控，进而导致患者无法指挥或控制他们的行动。（生物通杨遥）

基因治疗新工具：递送DNA的超薄膜

利用遗传指令取代药物，治疗疾病，一直是科学家孜孜以求的梦想，之所以不能成为行之有效的治疗方法，一大障碍便是不能在正确的时间将正确的基因递送到正确的靶点。

为了越过这个障碍，Wisconsin-Madison大学化学和生物工程教授David M. Lynn等最近发明出一种由DNA和水溶性聚合体组成的，可以对表面DNA的释放进行控制的。用这种膜包被植入性医疗设备，膜能够提供递送目的基因到靶点的新途径。Lynn用这种纳米膜包被血管内支架（intravascular stents）治疗血栓。与现在流行的药物包被支架的原理相似，Lynn的设备具有更多优势，比如能够将抑制平滑肌生长的基因附着在支架上，治疗心血管疾病。（详细）

基因治疗研究的又一重要进展

美国佛罗里达大学的研究人员开发出一种实验性的基因疗法，该方法可望治疗α－I型抗胰蛋白酶缺乏症(Alpha-1 antitrypsin deficiency , AAT deficiency)。这项研究的结果发表于11月21日的Human Gene Therapy网络版中。

Alpha-1 antitrypsin是由肝脏制造的蛋白酶抑制剂，它可和许多蛋白酶结合，从而抑制其活性，进而防止蛋白酶的过度活泼。（详细）

华裔科学家带来基因治疗“新转机”

St. Jude儿童医院的研究人员发明一种严重免疫疾病的模型小鼠。这种小鼠有助于解释为什么用于治疗“泡泡男孩”病（XSCID，X连锁严重性综合免疫缺陷）的为什么导致一些接受治疗的儿童发生了白血病。XSCID由一种叫做gamma C的基因的突变引发，这种突变使免疫细胞无法形成B淋巴细胞和T细胞。

XSCID病因躲在塑料泡泡中防止感染的“泡泡男孩”的故事而闻名。在这种疾病的基因治疗中，gamma C基因的正常拷贝被插入到干细胞中，之后这些干细胞由形成淋巴细胞。但是，几年前在法国进行的这种基因疗法的临床试验发些一些接受治疗的儿童在治疗后患上了白血病，从而使该基因治疗试验被叫停。通过跟踪研究接受这种基因治疗后发生白血病的法国患者，研究人员确定出一些gamma C基因被插入到了致癌基因中。这使干细胞发生失控的增殖并引发白血病。（唯一被广泛认可的人类基因疗法竟会导致癌症）（详细）