华裔科学家带来基因治疗“新转机”

　　

生物通报道：St. Jude儿童医院的研究人员发明一种严重免疫疾病的模型小鼠。这种小鼠有助于解释为什么用于治疗“泡泡男孩”病（XSCID，X连锁严重性综合免疫缺陷）的为什么导致一些接受治疗的儿童发生了白血病。XSCID由一种叫做gamma C的基因的突变引发，这种突变使免疫细胞无法形成B淋巴细胞和T细胞。

XSCID病因躲在塑料泡泡中防止感染的“泡泡男孩”的故事而闻名。在这种疾病的基因治疗中，gamma C基因的正常拷贝被插入到干细胞中，之后这些干细胞由形成淋巴细胞。但是，几年前在法国进行的这种基因疗法的临床试验发些一些接受治疗的儿童在治疗后患上了白血病，从而使该基因治疗试验被叫停。通过跟踪研究接受这种基因治疗后发生白血病的法国患者，研究人员确定出一些gamma C基因被插入到了致癌基因中。这使干细胞发生失控的增殖并引发白血病。（唯一被广泛认可的人类基因疗法竟会导致癌症）

这一发现的一个重要意义在于揭示出其他类型的遗传血液疾病的基因治疗被之前想象的致癌风险要小。这项研究的结果刊登在8月1日的PNAS上。文章的第一作者是华人研究人员寿言（Yan Shou）博士，其他文章作者还有马志军（Zhijun Ma）和鲁泰和（Taihe Lu）。

研究组利用新的小鼠模型获得的新发现为提高XSCID基因疗法的安全性、改善疗效给出了新的希望。这项研究部分得到了美国心脏、肺和血液研究所的资助。（生物通记者杨遥）