基因治疗研究的又一重要进展

　　

生物通报道：美国佛罗里达大学的研究人员开发出一种实验性的基因疗法，该方法可望治疗α－I型抗胰蛋白酶缺乏症(Alpha-1 antitrypsin deficiency , AAT deficiency)。这项研究的结果发表于11月21日的Human Gene Therapy网络版中。

Alpha-1 antitrypsin是由肝脏制造的蛋白酶抑制剂，它可和许多蛋白酶结合，从而抑制其活性，进而防止蛋白酶的过度活泼。

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有些人天生就缺乏 AAT，或是AAT 的活性很低，这种病称之为α1-Antitrypsin 缺乏症。该病是一种遗传性的疾病，患者体内的 AAT通常具异常的基因型，因而无法发挥正常抑制蛋白酶的功能，以致弹性蛋白酶 (elastase) 在失控的状况下过度作用，从而对结缔组织造成伤害。

此外，异常基因型的 AAT 堆积在肝脏，导致肝细胞的发炎及伤害，可能演变成肝炎及肝硬化，而且成人患者还常出现肺气肿并发症。

研究人员在一项临床试验中，评估了使用改造的腺病毒作为载体来传递校正基因到达无法产生这种蛋白质的患者体内的方法的效果。

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该项研究的主要目的是观察这种疗法是否安全，以及引入基因后患者所产生的Alpha-1 antitrypsin蛋白质的量。

结果，研究人员发现这种疗法可以安全地治疗患者，他们也发现证据显示患者在非常短的时间内就开始制造Alpha-1 antitrypsin，虽然含量并不足够，但已经朝向成功治疗患者迈出了一大步。（生物通雪花）

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