中国领先：世界首两个癌症基因治疗药物

Maria Corina Roman是一位丹麦的外科医生，2001年她因乳腺癌进行了一次手术。2年后她病情复发，医生预计她只能再活1年。后来一个偶然的机会Roman得知中国批准了世界上第一个基因治疗药物“今又生”（Gendicine），抱着最后一博的心情，2004年她来到了中国深圳。最近Roman在给赛百诺基因技术有限公司CEO彭朝晖博士的一封email中写到“我还活着，并且回到医院做外科医生了。”Roman只是众多来到中国治疗的癌症患者之一，现在越来越多的患者来到中国进行治疗，这引起了世界上许多医学专家和公众的关注。

　　生物通报道：基因治疗始于上个世纪80年代，自出现后受到了科学家和医生的欢迎。到目前为止，在世界范围内有超过1100个基因治疗计划正在进行，这其中大部分在美国进行。超过60％的实验是针对癌症治疗的。 “今又生”于2003年10月被中国国家食品药品监督管理局批准进行商业化销售，是世界上第一例批准的基因治疗药物。它将人类腺病毒种E1区域替换为人野生型p53基因的表达框。p53在劳斯肉瘤病毒（Rous sarcoma virus, RSV）启动子下与牛生长激素的polyA尾一起转录。重组腺病毒在人类胚胎肾293细胞生物反应器中生产。生产出来的重组病毒经过进一步处理和层析纯化而得到重组人类Ad-p53注射试剂。 据彭朝新博士介绍：迄今为止，这种药物已在全国22个省市约150多家三甲医院用于临床，国内外3100多名病人接受了药物治疗，治疗的恶性肿瘤有43种，表明其抗癌具有广谱性。第三军医大学大坪医院从去年10月开始在临床上运用这种新药，治疗对象包括近60例晚期肝癌、肺癌和骨癌等病人。医院肿瘤中心主任王东介绍：对付癌症需要综合治疗，从临床初步效果看，这种药与化疗、放疗联合应用具有协同抗癌的作用，优于原先单一治疗手段。 在今年11月国家食品药品监督管理局批准了第二个基因治疗药物——上海实业集团的基于腺病毒癌症治疗药物H101。它是上实集团旗下上海三维生物技术有限公司研制的重组人5型腺病毒注射液，主要用于治疗头颈部肿瘤，并对非小细胞肺癌、肠癌、软骨肉瘤等癌症具有明显疗效。 据悉，早在7年多前，H101就已在某发达国家进行研制，不过该药进入二期临床试验时，就难以研制下去了。当时，参与研制的海外留学生决定回国创业。得知这一信息，上海实业决定进行风险投资，出资买断 H101所有知识产权。上海实业先后投入3000万美元继续进行研制开发，该新药由此成为我国迄今为止生物医药产品研制投入最大的单项风险投资项目，最终H101起死回生，并即将成为第一个真正走向国际市场销售的中国药物。据保守估计，明年H101国内销售额可达3000万元人民币，后年将翻数倍。 美国纽约西奈山医学院胡流清教授（Savio L.C.Woo）表示：中国拿出了第一个基因治疗成药，这是件值得骄傲的事情，当初外国的专家们都感到很惊讶，同时也有怀疑。但这最近几个月来，中国的研究人员陆续在国际学术刊物上发表不少论文，使大家改变了观念，增加了认识，看法已经很不一样了。他表示，希望“今又生”不仅在中国应用于临床，更要走出国门，到国外进行临床试验（生物通记者 朱方雨）。